Ο FDA ενέκρινε στις 28/9/2026 το EMCITATE® (tiratricol), σε δισκία για πόσιμο εναιώρημα, για τη θεραπεία της περιφερικής θυρεοτοξίκωσης, δηλαδή των αυξημένων επιπέδων θυρεοειδικών ορμονών στο αίμα, τα οποία μπορεί να προκαλέσουν συμπτώματα όπως ταχυκαρδία, αυξημένη αρτηριακή πίεση και δυσμενείς επιδράσεις στον μεταβολισμό, σε ασθενείς με ανεπάρκεια MCT8, γνωστή και ως σύνδρομο Allan-Herndon-Dudley.

Το EMCITATE® είναι η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται από τον FDA για την αντιμετώπιση συμπτωμάτων αυτής της εξαιρετικά σπάνιας και σοβαρής γενετικής νόσου.

Η ανεπάρκεια MCT8 είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που προσβάλλει κυρίως άρρενες ασθενείς. Η νόσος προκαλείται από παθολογική μεταβολή σε γονίδιο που παρέχει τις οδηγίες για την παραγωγή του μεταφορέα MCT8, μιας κρίσιμης πρωτεΐνης που είναι υπεύθυνη για τη μεταφορά των θυρεοειδικών ορμονών στον εγκέφαλο.

Η βασική θεραπευτική πρόκληση στην ανεπάρκεια MCT8 είναι ότι η ίδια η πρωτεΐνη που απαιτείται για τη μεταφορά των θυρεοειδικών ορμονών μέσα στα κύτταρα είναι αυτή που δεν λειτουργεί σωστά.

Το συγκεκριμένο φάρμακο παρακάμπτει αυτόν τον μηχανισμό, καθώς η δραστική του ουσία, tiratricol, μπορεί να εισέρχεται στα κύτταρα χωρίς να εξαρτάται από τον δυσλειτουργικό μεταφορέα MCT8. Με τον τρόπο αυτό οδηγεί σε μείωση των παθολογικά αυξημένων επιπέδων θυρεοειδικών ορμονών στο αίμα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...