Η NS Pharma, Inc., ανακοίνωσε (1/10/2026) ότι το National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP) παρουσίασε 5ετή δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από την ανοικτή φάση επέκτασης μιας κλινικής μελέτης που ξεκίνησε με πρωτοβουλία ερευνητών, για το brogidirsen (NS-089/NCNP-02) στη θεραπεία της Μυϊκής Δυστροφίας Duchenne (DMD).

Το brogidirsen είναι ένα συμπληρωματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotide), το οποίο αναπτύχθηκε από κοινού από τη Nippon Shinyaku και το NCNP ως υπό διερεύνηση θεραπεία για ασθενείς με DMD που φέρουν μεταλλάξεις στο γονίδιο της δυστροφίνης οι οποίες είναι κατάλληλες για παράλειψη του εξονίου 44 (exon 44 skipping).

Τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν βασίζονται στην investigator-initiated κλινική μελέτη που διεξήγαγε το NCNP και στη μελέτη επέκτασης που πραγματοποιήθηκε από τη Nippon Shinyaku. Στις μελέτες αξιολογήθηκαν η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του brogidirsen σε 6 συμμετέχοντες, οι οποίοι έλαβαν ενδοφλέβια χορήγηση μία φορά την εβδομάδα.

Τα βασικά ευρήματα περιλαμβάνουν:

• Διατήρηση της κινητικής λειτουργίας
• Αποδεκτό προφίλ ασφάλειας
• Σύγκριση με δεδομένα φυσικής ιστορίας της νόσο

Διαβάστε περισσότερα εδώ...