Η Ultragenyx ανακοίνωσε στις 2 Οκτωβρίου 2026 ότι ο EMA επικύρωσε την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (Marketing Authorisation Application, MAA) για το rebisufligene etisparvovec, μια υπό διερεύνηση γονιδιακή θεραπεία για τη βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου IIIA (MPS IIIA), γνωστή και ως σύνδρομο Sanfilippo τύπου A.

Η επικύρωση επιβεβαιώνει ότι ο φάκελος της αίτησης είναι επαρκώς πλήρης ώστε ο EMA να ξεκινήσει την επίσημη επιστημονική αξιολόγησή του.

Το rebisufligene etisparvovec είναι μια εφάπαξ, ενδοφλεβίως χορηγούμενη γονιδιακή θεραπεία με φορέα AAV9, η οποία έχει σχεδιαστεί ώστε να μεταφέρει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου που σχετίζεται με την ενζυμική ανεπάρκεια, επιτρέποντας την έκφραση και λειτουργική αποκατάσταση του ενζύμου SGSH.

Η Ultragenyx έλαβε έγκριση από τον FDA για το rebisufligene etisparvovec στις 17 Σεπτεμβρίου 2026.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...