Στις 7 Οκτωβρίου 2026 η vTv Therapeutics Inc. ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε στο HPPD τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου.

Το HPPD είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος, πρώτος στην κατηγορία του (first-in-class) τροποποιητής των Nrf2/Bach1, ο οποίος διερευνάται ως πιθανή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο.

Προκλινικές μελέτες που πραγματοποιήθηκαν στο Augusta University, χρησιμοποιώντας το μοντέλο ποντικού Townes για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, έδειξαν ότι το HPPD ήταν δραστικό μετά από του στόματος χορήγηση και καλά ανεκτό, αύξησε τα επίπεδα της εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (HbF) και μείωσε τόσο το οξειδωτικό στρες όσο και τη δρεπάνωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Τα ευρήματα αυτά υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη του HPPD ως πιθανής θεραπευτικής επιλογής για τη δρεπανοκυτταρική νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...