Η Zenith Epigenetics Ltd. ανακοίνωσε στις 8/10/2026  ότι έλαβε άδεια από τον FDA για να διεξαγάγει, ως χορηγός, μελέτη με στόχο την υποστήριξη αίτησης άδειας κυκλοφορίας του ZEN-3694, του υπό κλινική ανάπτυξη ογκολογικού φαρμάκου της εταιρείας, για τη θεραπεία του καρκινώματος NUT.

Η Zenith και ο FDA έχουν συμφωνήσει ως προς τον σχεδιασμό της τυχαιοποιημένης μελέτης, η οποία θα συγκρίνει τον συνδυασμό ZEN-3694 και ενός αναστολέα CDK4/6 με τη βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία (χημειοθεραπευτικό σχήμα). Η μελέτη αναμένεται να ξεκινήσει στις αρχές του 2027.

Το ZEN-3694 αξιολογείται κλινικά για τη θεραπεία του καρκινώματος NUT σε δύο μελέτες στις οποίες συνεχίζεται η ένταξη ασθενών. Οι μελέτες διεξάγονται υπό την καθοδήγηση συνεργατών της Εταιρείας στο Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου των ΗΠΑ (NCI) και ερευνητών στο Dana-Farber Cancer Institute του Πανεπιστημίου Harvard:

• NCT05372640: ZEN-3694 σε συνδυασμό με αναστολέα CDK4/6.

• NCT05019716: ZEN-3694 σε συνδυασμό με σισπλατίνη και ετοποσίδη.

Η προγραμματισμένη μελέτη για την υποστήριξη της αίτησης άδειας κυκλοφορίας θα ξεκινήσει μόνο αφού ολοκληρωθεί η ένταξη ασθενών στη μελέτη NCT05372640, ώστε να αποφευχθεί ενδεχόμενος ανταγωνισμός μεταξύ των μελετών ως προς την ένταξη ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το RP-A501 είναι AAV9 γονιδιακή θεραπεία που μεταφέρει λειτουργικό LAMP2B για τη σπάνια, φυλοσύνδετη νόσο Danon, μια ιδιαίτερα επιθετική γενετική καρδιομυοπάθεια.

Από τους 6 ασθενείς της μελέτης Φάσης 1, όλοι είχαν στους 12 μήνες έκφραση LAMP2 στο μυοκάρδιο και ≥10% μείωση του LV mass index. Σε follow-up περίπου 3–7 ετών, οι 5/6 εξακολουθούσαν να έχουν LV mass index χαμηλότερο από το baseline και οι 4/6 ≥10% μείωση. Παράλληλα, υπήρξε διατηρούμενη μείωση σε καρδιακούς βιοδείκτες και βελτίωση στις μετρήσεις ποιότητας ζωής.

Πολύ σημαντικά όμως είναι τα δεδομένα ασφάλειας: στην παλαιότερη δόση της Φάσης 2 είχαν εμφανιστεί θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια και ένα θανατηφόρο σοβαρό ανεπιθύμητο συμβάν.

Με το τροποποιημένο πρωτόκολλο, χαμηλότερης δόσης και νέας ανοσοτροποποιητικής αγωγής, οι πρώτοι 3 ασθενείς δεν παρουσίασαν μέχρι στιγμής θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια ή σύνδρομο διαφυγής τριχοειδών.

Η pivotal μελέτη Φάσης 2 θα έχει μόλις 12 άνδρες και για επιτυχία πρέπει ≥7 να επιτύχουν και τα δύο συμπρωτεύοντα καταληκτικά σημεία στους 12 μήνες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Στις 7 Οκτωβρίου 2026 η vTv Therapeutics Inc. ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε στο HPPD τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου.

Το HPPD είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος, πρώτος στην κατηγορία του (first-in-class) τροποποιητής των Nrf2/Bach1, ο οποίος διερευνάται ως πιθανή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο.

Προκλινικές μελέτες που πραγματοποιήθηκαν στο Augusta University, χρησιμοποιώντας το μοντέλο ποντικού Townes για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, έδειξαν ότι το HPPD ήταν δραστικό μετά από του στόματος χορήγηση και καλά ανεκτό, αύξησε τα επίπεδα της εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (HbF) και μείωσε τόσο το οξειδωτικό στρες όσο και τη δρεπάνωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Τα ευρήματα αυτά υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη του HPPD ως πιθανής θεραπευτικής επιλογής για τη δρεπανοκυτταρική νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Τα δεδομένα παρουσιάζονται στο Ετήσιο Συνέδριο 2026 της American Academy of Ophthalmology (AAO), το οποίο πραγματοποιείται από τις 9 έως τις 12 Οκτωβρίου στη Νέα Ορλεάνη.

Το ATSN-201 κατέδειξε δομικό και λειτουργικό όφελος στα Μέρη A και B της μελέτης, συμπεριλαμβανομένων βελτιώσεων στη μικροπεριμετρία, οι οποίες υπερέβησαν το επίπεδο που ο FDA έχει ορίσει ως υποστηρικτικό μιας πιθανής έγκρισης.

Η Atsena ανακοίνωσε επίσης νέα δεδομένα, σύμφωνα με τα οποία τρεις ασθενείς που έλαβαν την επιλεγμένη pivotal δόση πέτυχαν οπτική οξύτητα 20/40 ή καλύτερη, επίπεδο που μπορεί να πληροί τα κριτήρια όρασης για οδήγηση, ενώ ο πρώτος ασθενής που έλαβε θεραπεία παρουσίασε διατηρούμενο όφελος έως και τρία έτη παρακολούθησης.

Η ένταξη ασθενών στο pivotal Μέρος C της μελέτης εξελίσσεται ταχέως και αναμένεται να ολοκληρωθεί το 1ο τρίμηνο του 2027.

Τα topline αποτελέσματα αναμένονται το 1ο εξάμηνο του 2028, ενώ η υποβολή Biologics License Application (BLA) στον FDA έχει προγραμματιστεί για το 2ο εξάμηνο του 2028.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...