Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το daratumumab και το hyaluronidase (DARZAFLEX FASBRO) ως μια υποδόρια πολλαπλή αγωγή για τη θεραπεία ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα. Η νέα έγκριση περιλαμβάνει 4 διαφορετικές αγω γές για 5 ενδείξεις πολλαπλού μυελώματος (νέο διαγνωσθέντες ασθενείς, ασθενείς ακατάλληλοι για μεταμόσχευση και υποτροπιάζοντες ή ανθεκτικοί ασθενείς).

Οι νέες ενδείξεις βασίστηκαν σε 4 ευρήματα από τη μελέτη φάσης 3, COLUMBA, και τη δοκιμή φάσης 2, PLEIADES.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Οι ρυθμιστικές αρχές της Ευρωπαϊκής Ένωσης επέκτειναν το θεραπευτικό εύρος του Kalydeco (ivacaftor) της Vertex προκειμένου να συμπεριληφθεί μια καινούργια υπό-ομάδα νέων ασθενών με Κυστική Ίνωση (Cystic Fibrosis, CF). Συγκεκριμένα, οι ιατροί μπορούν πλέον να συνταγογραφήσουν τη θεραπεία για παιδιά και εφήβους με CF, ηλικίας 6 μηνών και άνω, τουλάχιστον 5kg που έχουν την R117H μετάλλαξη στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας κυστικής ίνωσης (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε (12/2019) την ένεση αντινοηματικού ολιγονουκλεοτιδίου golodirsen (Vyondys 53) για τη θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (Duchenne muscular dystrophy, DMD) με γενετικές μεταλλάξεις που υπόκεινται σε παράλειψη του εξονίου 43 του γονιδίου δυστροφίνης.

Η ενέσιμη θεραπεία της Sarepta Therapeutics αναμένεται να ωφελήσει το 8% των ασθενών με DMD που έχουν αυτήν τη μετάλλαξη. Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από μία κλινική δοκιμή που έδειξε στατιστικώς σημαντικής αύξηση στην παραγωγή δυστροφίνης στο σκελετικό μυ μεταξύ των θεραπευμένων ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) επέκτεινε την έγκριση του Taltz (ixekizumab) ώστε να περιλάβει τη θεραπεία ενηλίκων με ενεργή αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα και ενεργή μη ακτινολογική αξονική σπονδυλαρθρίτιδα (nr-axSpA). Και στις 2 περιπτώσεις η έγκριση καλύπτει ασθενείς που δεν είχαν ανταποκριθεί σε συμβατικές θεραπείες.

Το Taltz είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα το οποίο δένεται επιλεκτικά στην κυτοκίνη ιντερλευκίνη 17A (IL-7A) και αναστέλλει την αλληλεπίδρασή της με τον υποδοχέα της IL-7. Είχε εγκριθεί για τη ψωριασική αρθρίτιδα το 2018 και τη ψωρίαση κατά πλάκας το 2016.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...