Το μονοκλωνικό αντίσωμα Sarclisa (isatuximab) της Sanofi πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο στη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, ΙΚΕΜΑ, όταν προστέθηκε στην εγκεκριμένη θεραπευτική προσέγγιση με carfilzomib και dexamethasone. Συγκεκριμένα, το Sarclisa μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου σε 302 ασθενείς με υποτροπιάζον Πολλαπλό Μυέλωμα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (US Food and Drug Administration, FDA) ενέκρινε τις p.o. κάψουλες νιντεδανίμπης (Ofev) για τη θεραπεία ασθενών με χρόνιες ινωτικές διάμεσες πνευμονικές παθήσεις (Interstitial Lung Diseases, ILD) με προοδευτικό φαινότυπο.
Η έγκριση, αυτή, είναι η πρώτη για τη συγκεκριμένη ένδειξη και η Τρίτη για τη νιντεδανίμπη. Βασίζεται στα αποτελέσματα τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο κλινικής δοκιμής που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα 150 mg νιντεδανίμπης χορηγούμενων 2 φορές ημερησίως για τη θεραπεία ινωτικών πνευμονικών παθήσεων που χειροτερεύουν με την πάροδο του χρόνου σε περισσότερους από 650 ασθενείς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Στις 21 Μαΐου 2020 ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (US Food and Drug Administration, FDA) ενέκρινε το Deferiprone (Ferriprox) για τη θεραπεία ασθενών με υπερφόρτωση μεταγγιζόμενου σιδήρου λόγω θαλασσαιμικού συνδρόμου όταν η χηλική θεραπεία είναι ανεπαρκής. Το deferiprone χορηγείται σε μορφή ταμπλέτας δύο φορές ημερησίως και έχει την ικανότητα να μειώνει τα επίπεδα φεριτίνης στον ορό αίματος.
Οι ασθενείς με θαλασσαιμικά σύνδρομα βρίσκονται σε μεγαλύτερο κίνδυνο υψηλών επιπέδων σιδήρου στο αίμα και τα ζωτικά όργανα μετά από μεταγγίσεις αίματος λόγω της μειωμένης παραγωγής αιμοσφαιρίνης. Το deferiprone είναι σχεδιασμένο να δένεται στο σίδηρο στους ιστούς του σώματος και την κυκλοφορία, αποτρέποντας βλάβη στην καρδιά και το συκώτι.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το τμήμα γονιδιακής θεραπείας, AveXis, της Novartis ανακοίνωσε την ευρωπαϊκή έγκριση του Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), το οποίο αποτελεί τη μοναδική γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA).
Συγκεκριμένα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση υπό όρους (conditional approval) στο Zolgensma για τη θεραπεία ασθενών με 5q SMA με διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μία κλινική διάγνωση SMA τύπου 1 ή ασθενών με 5q SMA με μία διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μέχρι 3 αντίγραφα του SMN2 γονιδίου.
Η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά με SMA μέχρι 21 Kg σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...