Νέα δεδομένα από πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή μελέτη Φάσης 2 έδειξαν ότι η αγωγή με ΒΙ 1015550 είτε ως μονοθεραπεία είτε συνδυαστικά με αντί-ινωτικό παράγοντα απέτρεψε τη μείωση πνευμονικής λειτουργίας σε ασθενείς με Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF).

To BI 1015550 αποτελεί επιλεκτικό, από του στόματος χορηγούμενο, αναστολέα υπότυπου φωσφοδιεστεράσης 4 (PDE4). Η αναστολή του PDE4 έχει συσχετιστεί με θετικά αντιφλεγμονώδη και αντί-ινωτικά αποτελέσματα, τα οποία είναι ωφέλιμα σε IPF ασθενείς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Kymriah (tisagenlecleucel), μία CAR-T κυτταρική θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό οζώδες λέμφωμα μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.

Η έγκριση ισχύει και για τα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθιστώντας το Kymriah την πρώτη- του είδους της-CAR-T κυτταρική θεραπεία.
Η απόφαση βασίστηκε στην παγκόσμια μελέτη Φάσης 2, ELARA, σύμφωνα με την οποία το 86% των ασθενών που έλαβαν Kymriah είχαν απόκριση, συμπεριλαμβανομένου του 69% που παρουσίασε πλήρη απόκριση (Complete Response, CR).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το upadacitinib (RINVOQ) για τη θεραπεία ενηλίκων με ενεργή αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα που είχαν προηγούμενη ανεπαρκή απόκριση ή δυσανεξία σε ≥ 1 αναστολείς του παράγοντα νέκρωσης όγκου (Tumor Necrosis Factor, TNF).

Η αίτηση που υπέβαλε η AbbVie υποστηρίχτηκε με δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικών δοκιμών, SELECT-AXIS, ενός ζεύγους κλινικών μελετών Φάσης 2/3 στις οποίες σημαντικά μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών που έλαβαν 15 mg upadacitinib, πέτυχαν βελτίωση στη σύνθετη αξιολόγηση αγκυλοποιητικής σπονδυλίτιδας της τάξεως του ≥ 40% (ASAS40) σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο, την εβδομάδα 14.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 2, HOPE-KIDS 1, της Global Blood Therapeutic, έδειξαν ότι το voxelotor (oxbryta) βελτιώνει τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και τους δείκτες αιμόλυσης ενώ έχει και την πιθανότητα να περιορίζει τις-σχετιζόμενες με δρεπανοκυτταρική νόσο-επιπλοκές χάρη στο μηχανισμό του ως αναστολέας του πολυμερισμού αιμοσφαιρίνης S.

To voxelotor ήταν το πρώτο και μοναδικό φάρμακο για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου σε παιδιά που εγκρίθηκε από τον FDA το Δεκέμβριο 2021. Πλέον το φάρμακο προτείνεται για παιδιά ηλικίας 4 ετών και άνω.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...