H Alexion Pharmaceuticals έλαβε έγκριση από τον FDA για τον αναστολέα του C5 συμπληρώματος, Ultomiris (ravulizumab-cwvz). Το φάρμακο προτείνεται για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (generalized Myasthenia Gravis, gMG) που είναι θετικοί σε αντιχολινεργικό υποδοχέα και που αντιπροσωπεύουν το 80% των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο.

Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης μελέτης Φάσης 3, CHAMPION-MG, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Ultomiris σε ενήλικες με gMG.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η BMS ανακοίνωσε ότι το Opdualag (nivolumab και relatlimab-rmbw) έλαβε έγκριση από τον FDA για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ≥ 12 ετών με μεταστατικό μελάνωμα ή μελάνωμα που δε θεραπεύεται με εγχείρηση.

Το Opdualag αποτελεί μία νέα, πρώτη στην κατηγορία της, σταθερής δόσης, διπλή συνδυαστική ανοσοθεραπευτική αγωγή και χορηγείται ως μία IV έγχυση.
Η έγκριση του FDA βασίστηκε στη μελέτη Φάσης 2/3, RELATIVITY-047, που συνέκρινε το Opdualag με το Nivolumab. Σύμφωνα με τη μελέτη, το Opdualag διπλασίασε τη διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου συγκριτικά με το nivolumab.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το mavacamten (Camzyos) της Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία της συμπτωματικής υπερτροφικής αποφρακτικής καρδιομυοπάθειας (Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, oHCM).

Ο πρώτος στην κατηγορία του αναστολέας μυοσίνης έχει σχεδιαστεί προκειμένου να μειώνει τη συσταλτική λειτουργία και να βελτιώνει το V02 σε ασθενείς με αυτή τη σπάνια κληρονομική νόσο που συχνά οδηγεί σε δυναμική εμπόδιση της οδού εκροής αριστερής κοιλίας (left ventricular outflow tract, LVOT).
Το Camzyos αποτελεί τον πρώτο αλλοστερικό και αναστρέψιμο επιλεκτικό αναστολέα καρδιακής μυοσίνης σχεδιασμένο να στοχεύει στην υποβόσκουσα παθοφυσιολογία της oHCM, που έλαβε έγκριση από τον FDA.
Τελευταία ευρήματα της μελέτης επέκτασης EXPLORER-HCM δείχνουν ότι η χρήση του mavacamten έχει συνεχόμενα και σταθερά πλεονεκτήματα και σε μακροχρόνιο πλαίσιο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Συγκεκριμένα, το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) δημοσίευσε τελική πρόχειρη οδηγία συστήνοντας το elosulfase alfa (Vimizin) για χρήση ρουτίνας μέσω NHS σε ασθενείς με MPS 4A, μία σπάνια μεταβολική κατάσταση που επηρεάζει πρωτίστως το σκελετό.

Το Vimizin αποτελεί, πλέον, την πρώτη-τροποποιητική της νόσου-θεραπεία που συστήνεται από το NICE για χρήση μέσω NHS σε άτομα με αυτή τη σπάνια πάθηση.
H MPS 4A (γνωστή ως σύνδρομο Morquio A) είναι μία αυτοσωμική υπολειπόμενη γενετική κατάσταση που προκαλεί αναπτυξιακές καθυστερήσεις, εξάρθρωση ισχίου, αρθρίτιδα, ανησυχία για ανωμαλίες στη σπονδυλική στήλη και μη φυσιολογικό κοντό λαιμό.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...