O FDA ενέκρινε μέσω επιταχυνόμενης έγκρισης (accelerated approval) τις κάψουλες budesonide καθυστερημένης αποδέσμευσης (TARPEYO) για τη μείωση της πρωτεϊνουρίας σε ενήλικες με πρωτοπαθή νεφροπάθεια της IgA (IgAN) που βρίσκονται σε κίνδυνο γρήγορης εξέλιξης της νόσου και έχουν λόγο πρωτεΐνης/κρεατινίνης ούρων (urine protein-to-creatinine ratio, UPCR) τουλάχιστον 1,5 g/g.

Η έγκριση χορηγήθηκε στην Calliditas Therapeutics AB και βασίστηκε στην επίτευξη του πρωτεύοντος καταληκτικού σημείου μείωσης πρωτεϊνουρίας στη μελέτη Φάσης 3, NeflgArd. Πρόκειται για μια υπό εξέλιξη, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο πολυκεντρική μελέτη που αξιολογεί 16 mg budesonide μία φορά ημερησίως σε σχέση με το εικονικό φάρμακο σε ενήλικες με πρωτοπαθή IgAN.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Saphnelo (anifrolumab), ένα πρώτο στην κατηγορία του αντίσωμα υποδοχέα ιντερφερόνης 1, γνωμοδοτήθηκε προκειμένου να λάβει άδεια κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Το φάρμακο συστήνεται ως συμπληρωματική θεραπεία για την αντιμετώπιση ενηλίκων ασθενών με μέτριο έως σοβαρό ενεργό συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (Systemic Lupus Erythematosus, SLE) θετικό σε αυτοαντίσωμα μαζί με την καθιερωμένη αγωγή.

Το Saphnelo της AstraZeneca έδειξε αποτελεσματικότητα στη μείωση της συνολικής δραστηριότητας της νόσου σε ασθενείς με SLE. Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (Comittee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) του ΕΜΑ, βάσισε τη θετική γνωμοδότηση σε αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του φαρμάκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Bluebird Bio ανακοίνωσε προσωρινή παύση του κλινικού προγράμματος γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική νόσο για ασθενείς <18 ετών. Το κλινικό πρόγραμμα για τη γονιδιακή θεραπεία lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) για δρεπανοκυτταρική νόσο αναστέλλεται προσωρινά από τον FDA για ανήλικους. Ο λόγος είναι ότι ένας έφηβος ασθενής έχει επίμονη, μη εξαρτώμενη από μετάγγιση αναιμία 18 μήνες μετά τη θεραπεία με lovo-cel. H Bluebird Bio διεξάγει έρευνα, προκειμένου να απαντήσει στα ερωτήματα του FDA έτσι ώστε να λυθεί σύντομα το πρόβλημα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το secukinumab (Cosentyx), μία βιολογική θεραπεία της Novartis για την ψωριασική αρθρίτιδα (Psoriatic Arthritis, PsA) και την αρθρίτιδα σχετιζόμενη με ενθεσίτιδα (Enthesitis-Related Arthritis, ERA), εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για παιδιά και εφήβους.

Το Cosentyx αποτελεί τη μοναδική βιολογική θεραπεία στις ΗΠΑ που έχει λάβει έγκριση για αυτήν την ηλικιακή ομάδα. Η έγκριση υποστηρίχτηκε από δεδομένα της μελέτης JUNIPERA που έδειξαν ότι το Cosentyx μείωσε τον κίνδυνο εξάρσεων όταν συγκρίθηκε με το εικονικό φάρμακο ενώ βελτίωσε τη δραστηριότητα της νόσου και για τις 2 παθήσεις σε παιδιά >2 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...