Κατά τη διάρκεια της μελέτης, οι ασθενείς που έλαβαν μία εφάπαξ έγχυση lonvo-z εμφάνισαν μέσο μηνιαίο ποσοστό κρίσεων HAE 0,26, σε σύγκριση με 2,10 με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (placebo) κατά την περίοδο από την εβδομάδα 5 έως την εβδομάδα 28 μετά την έγχυση (P < 0,0001).

Επιπλέον, το 62% των ασθενών που έλαβαν lonvo-z παρέμειναν χωρίς κρίσεις κατά την περίοδο των εβδομάδων 5 έως 28, σε σύγκριση με μόλις 11% των ασθενών που έλαβαν placebo (odds ratio [OR] 12,8; 95% CI: 3,5–47,6; P < 0,0001).

Από τους ασθενείς στο σκέλος του lonvo-z που δεν παρέμειναν πλήρως ελεύθεροι κρίσεων κατά τη συγκεκριμένη περίοδο, παρατηρήθηκε 72% μείωση στο μέσο ποσοστό κρίσεων.

Τέλος, η μελέτη έδειξε ευνοϊκά δεδομένα ασφάλειας και ανεκτικότητας για το lonvo-z, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες και χωρίς ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν κατά τη θεραπεία (TEAEs) βαθμού 3 ή υψηλότερου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε στις 23/04/2026 το Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού (dual AAV vector-based gene therapy).

Το Otarmeni ενδείκνυται για τη θεραπεία παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών με σοβαρή έως βαριά/βαθιά νευροαισθητήρια απώλεια ακοής — σε οποιαδήποτε συχνότητα >90 dB HL — που σχετίζεται με μοριακά επιβεβαιωμένες διαλληλικές παραλλαγές στο γονίδιο OTOF.

Πριν από τη σημερινή έγκριση, δεν υπήρχαν τροποποιητικές της νόσου θεραπείες για την κώφωση που σχετίζεται με το OTOF.

Το Otarmeni και το κιτ χορήγησης αποτελούν ένα εφάπαξ χορηγούμενο συνδυαστικό προϊόν βιολογικού παράγοντα–ιατροτεχνολογικού προϊόντος.

Περιλαμβάνει γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού οροτύπου 1 (AAV1) και χορηγείται ως εφάπαξ δόση ανά αυτί, χειρουργικά, μέσα στον κοχλία, μέσω σύριγγας και καθετήρα που παρέχονται στο κιτ χορήγησης και συνδέονται με αντλία έγχυσης.

Το Otarmeni και το κιτ χορήγησης αποτελούν ένα εφάπαξ χορηγούμενο συνδυαστικό προϊόν βιολογικού παράγοντα–ιατροτεχνολογικού προϊόντος.

Περιλαμβάνει γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού οροτύπου 1 (AAV1) και χορηγείται ως εφάπαξ δόση ανά αυτί, χειρουργικά, μέσα στον κοχλία, μέσω σύριγγας και καθετήρα που παρέχονται στο κιτ χορήγησης και συνδέονται με αντλία έγχυσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το τρέχον πρότυπο φροντίδας για τις UCDs παραμένει ανεπαρκές με ποσοστά θνησιμότητας που υπερβαίνουν το 25%, γνωστική έκπτωση που επηρεάζει περίπου τους μισούς ασθενείς και χωρίς διαθέσιμη θεραπεία ίασης κατά τις πρώτες εβδομάδες ζωής.

Το κύριο πρόγραμμα της Satellite Bio, το SB-101, είναι μια first-in-class, έτοιμη προς χρήση (off-the-shelf) ηπατική θεραπεία, η οποία αναπτύσσεται για τη θεραπεία βρεφών με σοβαρή, πρώιμης έναρξης UCD.

Η εταιρεία σχεδιάζει να ξεκινήσει κλινική μελέτη φάσης 1/2 για το SB-101 το 2026. Το pipeline της Satellite Bio περιλαμβάνει επίσης επιπλέον υποψήφια φάρμακα που έχουν σχεδιαστεί για τη βελτίωση της ηπατικής λειτουργίας σε άλλες παιδιατρικές ηπατικές νόσους, καθώς και σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια ηπατική νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το MAS είναι μια σπάνια μωσαϊκή διαταραχή που προκαλείται από μεταζυγωτικές ενεργοποιητικές παραλλαγές στο γονίδιο GNAS και κλασικά σχετίζεται με ινώδη δυσπλασία, κηλίδες café-au-lait και υπερλειτουργία ενδοκρινών αδένων.

Η τρέχουσα θεραπεία είναι γενικά εξατομικευμένη και στοχεύει περισσότερο στην καταστολή των περιφερικών δράσεων των οιστρογόνων, παρά στον άξονα υποθαλάμου–υπόφυσης–γονάδων.

Η Atossa περιέγραψε το (Z)-endoxifen ως έναν εκλεκτικό τροποποιητή/αποικοδομητή του υποδοχέα οιστρογόνων, ο οποίος βρίσκεται υπό ανάπτυξη στην ογκολογία και στις σπάνιες παθήσεις.

Το endoxifen είναι ο κύριος ενεργός μεταβολίτης της ταμοξιφαίνης, αλλά οι υπό διερεύνηση άμεσες φαρμακοτεχνικές μορφές μελετώνται ώστε να αποφεύγεται η εξάρτηση από τον μεταβολισμό μέσω CYP2D6 και να επιτυγχάνεται πιο προβλέψιμη έκθεση στο φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...