Το GRI-0621 είναι μία υπό διερεύνηση, από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία, εκλεκτική για τους υποδοχείς RARβ/γ και σχεδιασμένη να ρυθμίζει μονοπάτια που εμπλέκονται στη φλεγμονή και την ίνωση στην ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση  (IPF).

Τα νεότερα επιστημονικά δεδομένα υποστηρίζουν ολοένα και περισσότερο τον ρόλο της ανοσολογικής δυσλειτουργίας στην ανάπτυξη της ίνωσης, δημιουργώντας ευκαιρίες για νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις πέρα από τα σημερινά πρότυπα φροντίδας.

Το GRI-0621, αξιολογήθηκε σε μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 2a (GRI-0621-IPF-02, NCT06331624) σε 35 ασθενείς με IPF, εκ των οποίων περίπου το 80% λάμβανε παράλληλα καθιερωμένη αντιινωτική θεραπεία σύμφωνα με το standard of care (SOC).

Η μελέτη πέτυχε τα πρωτεύοντα, δευτερεύοντα και διερευνητικά καταληκτικά σημεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Zai Lab Limited ανακοίνωσε στις 16/06/2026 ότι ο EMA χορήγησε Orphan Drug Designation στο zocilurtatug pelitecan (zoci, πρώην ZL-1310), το δυνητικά πρώτο στην κατηγορία του, σύζευγμα αντισώματος-φαρμάκου της εταιρείας, το οποίο στοχεύει το Delta-like ligand 3 (DLL3), για τη θεραπεία των πνευμονικών νευροενδοκρινικών καρκινωμάτων (pulmonary neuroendocrine carcinomas, NECs).

Κατά τη χορήγηση του χαρακτηρισμού, η Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων του EMA, σημείωσε ότι τα προκαταρκτικά κλινικά δεδομένα σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό, προχωρημένου σταδίου, SCLC υποδηλώνουν ότι το zoci ενδέχεται να προσφέρει ευνοϊκότερη επίδραση σε σύγκριση με τις ήδη εγκεκριμένες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων παρατεταμένων ανταποκρίσεων — εύρημα που η Επιτροπή χαρακτήρισε ως κλινικά σημαντικό πλεονέκτημα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA επέκτεινε την ένδειξη του marstacimab-hncq της Pfizer (Hympavzi®), ώστε να περιλαμβάνει ευρύτερο φάσμα ασθενών με αιμορροφιλία A ή B.

Σύμφωνα με πρόσφατο δελτίο τύπου της εταιρείας, η θεραπεία είναι πλέον εγκεκριμένη για άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με αναστολείς, καθώς και για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 6 έως 11 ετών, με ή χωρίς αναστολείς.

Η θεραπεία ενδείκνυται πλέον στις Ηνωμένες Πολιτείες για προφύλαξη ρουτίνας, με στόχο την πρόληψη ή τη μείωση της συχνότητας των αιμορραγικών επεισοδίων σε αυτούς τους πληθυσμούς ασθενών.

Η διεύρυνση της ένδειξης υποστηρίχθηκε από δεδομένα δύο κλινικών μελετών Φάσης 3. Η μελέτη BASIS (NCT03938792) αξιολόγησε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με αναστολείς, ενώ τα ενδιάμεσα αποτελέσματα της μελέτης BASIS KIDS (NCT05611801) τεκμηρίωσαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα σε παιδιά ηλικίας 6 έως 17 ετών, με ή χωρίς αναστολείς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Novartis ανακοίνωσε στις 11/06/2026 ότι η κοορτή βιοδείκτη της μελέτης, Φάσης I/II, FORTITUDE του del-brax πέτυχε το πρωτεύον και τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, με μειώσεις στα επίπεδα των βιοδεικτών KHDC1L (cDUX) και της κινάσης κρεατίνης, γεγονός που υποδηλώνει τόσο ισχυρή δέσμευση του θεραπευτικού στόχου όσο και μείωση της μυϊκής βλάβης σε ασθενείς με προσωπο-ωμο-βραχιόνιο μυϊκή δυστροφία  (facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD).

Το del-brax είναι ένα υπό διερεύνηση σύζευγμα αντισώματος-ολιγονουκλεοτιδίου (μία νέα κατηγορία RNA θεραπευτικών) και δείχνει προοπτική να αποτελέσει την πρώτη τροποποιητική της νόσου θεραπεία για τη FSHD, μία σπάνια, μη αναστρέψιμη νευρομυϊκή νόσο που χαρακτηρίζεται από αδιάκοπη απώλεια μυϊκής λειτουργίας και προοδευτική αναπηρία.

Το del-brax έχει σχεδιαστεί ώστε να αντιμετωπίζει τη βασική αιτία της FSHD, δηλαδή την παθολογική έκφραση του DUX4.

Συνδυάζοντας την ιστική ειδικότητα των μονοκλωνικών αντισωμάτων με την ακρίβεια των ολιγονουκλεοτιδίων, η πλατφόρμα AOC επιτρέπει τη στοχευμένη χορήγηση siRNA για την καταστολή της έκφρασης του DUX4 σε μυϊκά κύτταρα ασθενών με FSHD, τα οποία μέχρι πρότινος ήταν δύσκολο να προσεγγιστούν θεραπευτικά.

Η υπό διερεύνηση αυτή θεραπεία έχει λάβει από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Fast Track, καθώς και Orphan Drug από τον EMA, και βρίσκεται επί του παρόντος σε ανάπτυξη Φάσης III.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...