Ο FDA χορήγησε πλήρη έγκριση στο sparsentan (Filspari) για τη θεραπεία της Εστιακής Τμηματικής Σπειραματοσκλήρυνσης (Focal Segmental Glomerulosclerosis, FSGS), σύμφωνα με ανακοίνωση της Travere Therapeutics.

Η έγκριση, η οποία ανακοινώθηκε στις 13 Απριλίου 2026, στηρίζεται σε δεδομένα από δύο από τις μεγαλύτερες head-to-head παρεμβατικές μελέτες σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με FSGS: τη μελέτη φάσης 3 DUPLEX και τη μελέτη φάσης 2 DUET.

Το sparsentan είναι το μόνο μη ανοσοκατασταλτικό, από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο που έχει σχεδιαστεί ώστε να στοχεύει άμεσα τη βλάβη των ποδοκυττάρων, μέσω βέλτιστου αποκλεισμού του υποδοχέα ενδοθηλίνης τύπου Α και του υποδοχέα αγγειοτενσίνης II τύπου 1.

Η έγκριση, αυτή, αποτελεί ιστορικό ορόσημο για τα άτομα που ζουν με FSGS, καθώς για πρώτη φορά διαθέτουν ένα φάρμακο εγκεκριμένο από τον FDA για αυτή τη σπάνια και καταστροφική νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στο venglustat για τη θεραπεία των νευρολογικών συμπτωμάτων της νόσου Gaucher τύπου 3 (GD).

Σύμφωνα με εταιρική ανακοίνωση, τα δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3, LEAP2MONO, υποστήριξαν τη χορήγηση του χαρακτηρισμού. Οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία παρουσίασαν στατιστικά σημαντική βελτίωση των νευρολογικών συμπτωμάτων σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν imiglucerase, μια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT).

Η μελέτη LEAP2MONO είναι μια διπλά τυφλή μελέτη με ενεργό συγκριτικό παράγοντα, η οποία αξιολογεί το από του στόματος χορηγούμενο venglustat (χορήγηση άπαξ ημερησίως) σε σύγκριση με το ενδοφλέβιο imiglucerase.

Στη μελέτη συμμετέχουν 43 ασθενείς ηλικίας ≥12 ετών με νόσο Gaucher τύπου 3. Η μελέτη ανοικτής φάσης (open-label phase) βρίσκεται σε εξέλιξη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η εισπνεόμενη treprostinil σχετίζεται με μικρότερη μείωση της βίαιης ζωτικής χωρητικότητας (FVC) και λιγότερα συμβάντα κλινικής επιδείνωσης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (placebo) σε ασθενείς με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (IPF), σύμφωνα με τα αποτελέσματα της πολυεθνικής κλινικής μελέτης Φάσης 3 TETON-2.

Ένα πιθανό πλεονέκτημα της χορήγησης αντιϊνωτικών παραγόντων μέσω εισπνοής είναι η δυνατότητα μεγαλύτερης εναπόθεσης του φαρμάκου στα σημεία σύνδεσης των κυψελίδων, ενδεχομένως με λιγότερες συστηματικές τοξικές επιδράσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Opdivo (nivolumab) εγκρίθηκε για δύο νέες ενδείξεις στο κλασικό λέμφωμα Hodgkin (cHL) στις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση.

Στις ΗΠΑ, ο FDA ενέκρινε το Opdivo σε συνδυασμό με doxorubicin, vinblastine και dacarbazine (AVD) για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω που δεν είχαν προηγουμένως λάβει θεραπεία για cHL σταδίου 3 ή 4.

Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, η έγκριση δόθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το Opdivo σε συνδυασμό με brentuximab vedotin, για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 5 έως 30 ετών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό cHL, οι οποίοι έχουν ήδη λάβει μία προηγούμενη γραμμή θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...