Η BioMarin Pharmaceutical Inc. ανακοίνωσε στις 18/05/2026 αποτελέσματα από την pivotal μελέτη Φάσης 3, ENERGY 3, η οποία αξιολογεί το BMN 401 σε παιδιά ηλικίας 1–12 ετών με ανεπάρκεια ENPP1, μία σπάνια, σοβαρή και προοδευτική γενετική πάθηση.

Η ανεπάρκεια της λειτουργίας του ENPP1 οδηγεί σε μείωση του ανόργανου πυροφωσφορικού στο πλάσμα (plasma inorganic pyrophosphate, PPi), γεγονός που μπορεί να προκαλέσει προοδευτική βλάβη στα αιμοφόρα αγγεία, τους μαλακούς ιστούς και τα οστά.

Η μελέτη πέτυχε το ένα από τα δύο συμπρωτεύοντα καταληκτικά σημεία, καθώς η θεραπεία με BMN 401 οδήγησε σε στατιστικά σημαντικές αυξήσεις των επιπέδων PPi στο πλάσμα έως την εβδομάδα 52, σε σύγκριση με το σκέλος ελέγχου συμβατικής θεραπείας, σε παιδιά με ανεπάρκεια ENPP1.

Ωστόσο, η μελέτη δεν πέτυχε το άλλο συμπρωτεύον καταληκτικό σημείο, καθώς δεν παρατηρήθηκε αντίστοιχη βελτίωση στις βαθμολογίες Radiographic Global Impression of Change (RGI-C), έναν σημαντικό δείκτη της επίδρασης της θεραπείας σε παιδιά με ραχίτιδα.

Επιπλέον, δεν παρατηρήθηκαν θετικές τάσεις στα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένων του Rickets Severity Score (RSS) και του growth Z-score για το ύψος/μήκος σώματος και το βάρος.

Το BMN 401 ήταν γενικά καλά ανεκτό, χωρίς να αναφερθούν νέα σήματα ασφάλειας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Στις 13 Μαΐου 2026, ο FDA χορήγησε ταχεία έγκριση στο sonrotoclax  (Beqalzi, BeOne Medicines USA, Inc.), έναν αναστολέα BCL-2, για ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από κύτταρα μανδύα (mantle cell lymphoma, MCL), μετά από τουλάχιστον δύο γραμμές συστηματικής θεραπείας, συμπεριλαμβανομένου ενός αναστολέα της τυροσινικής κινάσης Bruton (BTK inhibitor).

Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε στη μελέτη BGB-11417-201 (NCT05471843), μια πολυκεντρική μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 103 ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό MCL, οι οποίοι είχαν προηγουμένως λάβει θεραπεία βασισμένη σε anti-CD20 και έναν BTK inhibitor.

Η αποτελεσματικότητα τεκμηριώθηκε με βάση το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) και τη διάρκεια της ανταπόκρισης (DOR), όπως αξιολογήθηκαν από ανεξάρτητη επιτροπή αξιολόγησης με τη χρήση των κριτηρίων Lugano.

Το ORR ήταν 52%  (95% CI: 42, 62), με διάμεσο χρόνο έως την ανταπόκριση 1,9 μήνες. Η διάμεση DOR ήταν 15,8 μήνες (95% CI: 7,4, μη εκτιμήσιμο), μετά από εκτιμώμενη διάμεση παρακολούθηση 11,9 μηνών.

Οι πληροφορίες συνταγογράφησης περιλαμβάνουν προειδοποιήσεις και προφυλάξεις για σύνδρομο λύσης όγκου (tumor lysis syndrome, TLS), σοβαρές λοιμώξεις και ουδετεροπενία. Από τους 115 ασθενείς με MCL που αξιολογήθηκαν ως προς την ασφάλεια, σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 37%, με κυρίαρχη την πνευμονία (10%).

Διαβάστε περιασότερα εδώ...

Ο FDA αποδέχθηκε τη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (supplemental New Drug Application, sNDA) για το AQNEURSA® (levacetylleucine) για την αταξία-τελαγγειεκτασία  (Ataxia-Telangiectasia, Α-Τ) μία σπάνια, προοδευτική νευροεκφυλιστική νόσο για την οποία δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες.

Χορηγήθηκε Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης βάσει PDUFA την 19η Σεπτεμβρίου 2026.

Η pivotal μελέτη Φάσης III, IB1001-303, πέτυχε το πρωτεύον και τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία με υψηλή στατιστική σημαντικότητα, καταδεικνύοντας κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις στα νευρολογικά σημεία, συμπτώματα και στη λειτουργικότητα παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών.

Εφόσον εγκριθεί, το AQNEURSA θα αποτελέσει την πρώτη θεραπεία εγκεκριμένη από την FDA για την A-T.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το Inqovi της Taiho σε συνδυασμό με venetoclax ως θεραπεία για ενήλικες με νεοδιαγνωσθείσα οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML).

Η έγκριση αφορά ασθενείς ηλικίας 75 ετών και άνω ή ασθενείς που δεν είναι κατάλληλοι για εντατική χημειοθεραπεία εφόδου.

Το Inqovi (decitabine και cedazuridine) σε συνδυασμό με venetoclax αποτελεί το πρώτο και μοναδικό πλήρως από του στόματος συνδυαστικό θεραπευτικό σχήμα που έχει εγκριθεί για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών, προσφέροντας μια εναλλακτική επιλογή έναντι των σχημάτων που βασίζονται σε παρεντερικούς υπομεθυλιωτικούς παράγοντες και απαιτούν συχνές επισκέψεις στην κλινική.

Η έγκριση υποστηρίχθηκε από τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 2, ASCERTAIN-V, η οποία αξιολόγησε το Inqovi σε συνδυασμό με venetoclax σε ενήλικες ασθενείς με νεοδιαγνωσθείσα AML, οι οποίοι δεν ήταν κατάλληλοι για εντατική χημειοθεραπεία εφόδου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...