Ο FDA ενέκρινε στις 28/9/2026 το EMCITATE® (tiratricol), σε δισκία για πόσιμο εναιώρημα, για τη θεραπεία της περιφερικής θυρεοτοξίκωσης, δηλαδή των αυξημένων επιπέδων θυρεοειδικών ορμονών στο αίμα, τα οποία μπορεί να προκαλέσουν συμπτώματα όπως ταχυκαρδία, αυξημένη αρτηριακή πίεση και δυσμενείς επιδράσεις στον μεταβολισμό, σε ασθενείς με ανεπάρκεια MCT8, γνωστή και ως σύνδρομο Allan-Herndon-Dudley.

Το EMCITATE® είναι η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται από τον FDA για την αντιμετώπιση συμπτωμάτων αυτής της εξαιρετικά σπάνιας και σοβαρής γενετικής νόσου.

Η ανεπάρκεια MCT8 είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που προσβάλλει κυρίως άρρενες ασθενείς. Η νόσος προκαλείται από παθολογική μεταβολή σε γονίδιο που παρέχει τις οδηγίες για την παραγωγή του μεταφορέα MCT8, μιας κρίσιμης πρωτεΐνης που είναι υπεύθυνη για τη μεταφορά των θυρεοειδικών ορμονών στον εγκέφαλο.

Η βασική θεραπευτική πρόκληση στην ανεπάρκεια MCT8 είναι ότι η ίδια η πρωτεΐνη που απαιτείται για τη μεταφορά των θυρεοειδικών ορμονών μέσα στα κύτταρα είναι αυτή που δεν λειτουργεί σωστά.

Το συγκεκριμένο φάρμακο παρακάμπτει αυτόν τον μηχανισμό, καθώς η δραστική του ουσία, tiratricol, μπορεί να εισέρχεται στα κύτταρα χωρίς να εξαρτάται από τον δυσλειτουργικό μεταφορέα MCT8. Με τον τρόπο αυτό οδηγεί σε μείωση των παθολογικά αυξημένων επιπέδων θυρεοειδικών ορμονών στο αίμα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Neuraxpharm Group και η Minoryx Therapeutics ανακοίνωσαν στις 25/09/2026  ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό εξαιρετικές περιστάσεις για το NEZGLYAL® (leriglitazone), έναν από του στόματος βιοδιαθέσιμο, εκλεκτικό αγωνιστή του PPARγ, με ικανότητα διείσδυσης στον εγκέφαλο, για τη θεραπεία αρρένων ασθενών ηλικίας 2–12 ετών με εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία (cALD) και εγκεφαλικές βλάβες αρνητικές ως προς την πρόσληψη γαδολινίου (Gd-negative).

Η θεραπεία αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη φαρμακολογική θεραπεία για την cALD στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ).

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2/3 NEXUS1, καθώς και σε πρόσθετα δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence, RWE) από προγράμματα παρηγορητικής χρήσηs (compassionate use programmes).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Kedrion Biopharma ανακοίνωσε στις 22/9/2027 ότι ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου (Orphan Drug Designation, ODD) στην ανθρώπινη ανοσοσφαιρίνη για ενδοφλέβια χορήγηση, διάλυμα 10% (QIVIGY®), για τη θεραπεία του Συνδρόμου Δύσκαμπτου Ατόμου (Stiff Person Syndrome, SPS).

Το SPS είναι μια σπάνια νευρολογική διαταραχή που μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρή αναπηρία και η οποία εκτιμάται ότι προσβάλλει περίπου 2 άτομα ανά 100.000 πληθυσμού.

Το QIVIGY® είναι ήδη εγκεκριμένο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία ενηλίκων με πρωτοπαθή χυμική ανοσοανεπάρκεια (primary humoral immunodeficiency).

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του QIVIGY® στο SPS βρίσκονται επί του παρόντος υπό αξιολόγηση σε κλινική μελέτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η VISTA πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο που είχε συμφωνηθεί με τον FDA, καταδεικνύοντας στατιστικά σημαντικά ποσοστά ανταπόκρισης στην οπτική οξύτητα υπό συνθήκες χαμηλού φωτισμού ( low-luminance visual acuity, LLVA) τον Μήνα 12, σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου χωρίς θεραπεία.

Στατιστικά σημαντικό ποσοστό συμμετεχόντων τόσο στην ομάδα υψηλής όσο και στην ομάδα χαμηλής δόσης πέτυχε βελτίωση ≥15 γραμμάτων στην LLVA, ενώ κανένας ασθενής στην ομάδα ελέγχου χωρίς θεραπεία δεν πληρούσε το κριτήριο ανταπόκρισης:

• Υψηλή δόση: ποσοστό ανταπόκρισης 31,0%, p=0,0019
• Χαμηλή δόση: ποσοστό ανταπόκρισης 24,1%, p=0,0106

Η VISTA είναι η πρώτη και μοναδική pivotal μελέτη στην XLRP που πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο.

Το laru-zova παρουσίασε ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας, συμβατό με όσα είχαν παρατηρηθεί στις προηγούμενες μελέτες.

Με βάση τα αποτελέσματα αυτά, η Beacon θα ξεκινήσει συζητήσεις πριν από την υποβολή φακέλου με ρυθμιστικές αρχές διεθνώς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...