Τα δισκία Jascayd (nerandomilast) της Boehringer Ingelheim έλαβαν άδεια κυκλοφορίας από τη Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) για τη θεραπεία ενηλίκων με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (IPF) και ενηλίκων με προϊούσα πνευμονική ίνωση (progressive pulmonary fibrosis, PPF).

Το Jascayd είναι η πρώτη θεραπεία της κατηγορίας του που λαμβάνει άδεια χορήγησης σε ενήλικες με IPF και PPF.

Η έγκριση από τη MHRA βασίζεται στα αποτελέσματα pivotal κλινικών μελετών Φάσης 3, στις οποίες συμμετείχαν 1.177 ασθενείς με IPF και 1.176 ασθενείς με PPF, αντίστοιχα.

Το NICE αξιολογεί το Jascayd για τη θεραπεία ενηλίκων με IPF ή PPF, με την έκδοση της σχετικής καθοδήγησης να αναμένεται τον Σεπτέμβριο του 2026.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Grünenthal ανακοίνωσε στις 8/7/2026 ότι το υπό διερεύνηση μόριο tegacorat (GRM-01) έλαβε από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Rare Pediatric Disease για τη θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (DMD).

Το tegacorat είναι ένας μη στεροειδής, εκλεκτικός αγωνιστής και ρυθμιστής του υποδοχέα των γλυκοκορτικοειδών (Selective Glucocorticoid Receptor Agonist and Modulator, SEGRAM).

Πρόκειται για μία θεραπεία, διαθέσιμη για από του στόματος χορήγηση, η οποία αναπτύσσεται με στόχο να προσφέρει εναλλακτική στις θεραπείες που βασίζονται στα γλυκοκορτικοειδή, όπως η πρεδνιζόνη, τα οποία αποτελούν το σημερινό standard of care στη DMD.

Οι SEGRAMs έχουν σχεδιαστεί ώστε να επηρεάζουν τη δραστηριότητα του υποδοχέα με τρόπο που δίνει έμφαση σε αντιφλεγμονώδη μονοπάτια. Αν και αυτό δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί σε κλινικές μελέτες, ενδέχεται να επιτρέψει αποτελεσματικότερη δοσολογία σε σύγκριση με τις τρέχουσες καθιερωμένες θεραπείες και δυνητικά να προκαλεί λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες.

Η Grünenthal προετοιμάζει επί του παρόντος μελέτη Φάσης II για τη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του tegacorat στη DMD.

Η μελέτη αναμένεται να ξεκινήσει αργότερα εντός του 2026, σε κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Vanda Pharmaceuticals Inc. ανακοίνωσε στις 7/7/2026 ότι ο FDA χορήγησε Rare Pediatric Disease Designation στο VCA-894A, το υπό  διερεύνηση συμπληρωματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotide) για τη θεραπεία της νόσου Charcot-Marie-Tooth disease, axonal, type 2S (CMT2S).

Το VCA-894A αναπτύσσεται για έναν ασθενή που διαγνώστηκε για πρώτη φορά σε μικρή ηλικία με έναν σπάνιο υπότυπο της νόσου Charcot-Marie-Tooth (CMT) , γνωστό ως CMT2S.

Η CMT2S είναι μία κληρονομική νευρομυϊκή διαταραχή που οδηγεί προοδευτικά σε μυϊκή αδυναμία και απώλεια της κινητικής λειτουργίας, με εκτιμώμενο επιπολασμό μικρότερο από 1 ανά 1.000.000 άτομα παγκοσμίως.

Ο θεραπευτικός στόχος του VCA-894A είναι μία μοναδική παραλλαγή της CMT2S, η οποία δεν έχει παρατηρηθεί μέχρι σήμερα σε κανέναν άλλο ασθενή.

Η βαρύτητα και οι κλινικές εκδηλώσεις της CMT2S επηρεάζονται από τις διαφορετικές γενετικές παραλλαγές που σχετίζονται με τη νόσο CMT.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Acadia Pharmaceuticals Inc. ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) του EMA υιοθέτησε θετική γνώμη μετά από διαδικασία επανεξέτασης, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το DAYBU® (trofinetide).

Η σύσταση αφορά τη θεραπεία των νευροσυμπεριφορικών συμπτωμάτων του συνδρόμου Rett σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 5 ετών και άνω.

Εφόσον χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το DAYBU® θα αποτελέσει την πρώτη θεραπεία εγκεκριμένη για τη συγκεκριμένη ένδειξη στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Η σύσταση της CHMP βασίζεται κυρίως στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 LAVENDER™, η οποία κατέδειξε στατιστικά σημαντικές και κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις σε βασικά χαρακτηριστικά του συνδρόμου Rett.

Μετά τη σύσταση της CHMP, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τη γνωμοδότηση και αναμένεται να εκδώσει την τελική της απόφαση τους επόμενους μήνες.

Εάν το DAYBU® εγκριθεί, η άδεια κυκλοφορίας θα ισχύει και στα 27 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...