Η Sumitomo Pharma America, Inc. (SMPA) ανακοίνωσε στις 30/07/2026 ότι ο FDA χορήγησε στο enzomenib (DSP-5336) τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία ασθενών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (acute lymphoblastic leukemia, ALL).

Το enzomenib είναι ένας υπό διερεύνηση, από του στόματος χορηγούμενος, μικρομοριακός αναστολέας της αλληλεπίδρασης μεταξύ της μενίνης και της λυσίνης (Κ)-ειδικής μεθυλοτρανσφεράσης 2Α (ΚΜΤ2Α). Η συγκεκριμένη αλληλεπίδραση διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στον πολλαπλασιασμό και την ανάπτυξη των κυττάρων της οξείας λευχαιμίας και άλλων νεοπλασματικών κυττάρων.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του enzomenib αξιολογούνται επί του παρόντος σε:

• Μία μελέτη Φάσης 1/2, κλιμάκωσης και επέκτασης της δόσης, σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λευχαιμία, και
• Στην εγκριτική μελέτη Φάσης 2, Horizen-1, η οποία αξιολογεί το enzomenib ως μονοθεραπεία σε υποτροπιάζουσα/ανθεκτική οξεία μυελοειδή λευχαιμία (acute myeloid leukemia ,AML) ή ALL με αναδιάταξη KMT2A (KMT2Ar) ή μετάλλαξη NPM1 (NPM1m)

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Πρόσφατες παρουσιάσεις προκλινικών δεδομένων του IKT-001(προφάρμακο του imatinib mesylate) στο Διεθνές Συνέδριο της Αμερικανικής Θωρακικής Εταιρείας στο Ορλάντο κατέδειξαν βελτιώσεις σε δείκτες της πνευμονικής αγγειακής λειτουργίας και σε αιμοδυναμικούς δείκτες της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης , καθώς και χαμηλότερη πιθανότητα εμφάνισης γαστρεντερικής τοξικότητας σε σύγκριση με το imatinib mesylate.

Η εταιρεία πιστεύει ότι το IKT-001, ως πιθανή πρώτη από του στόματος χορηγούμενη αντιπολλαπλασιαστική θεραπεία με χορήγηση μία φορά ημερησίως, ενδέχεται να προσφέρει σημαντικά οφέλη στον πληθυσμό των ασθενών με PAH.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό εξαιρετικές περιστάσεις για το Nezglyal (leriglitazone).

Το Nezglyal των Minoryx Therapeutics και Neuraxpharm Group προορίζεται για τη θεραπεία αγοριών ηλικίας 2–12 ετών με εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία (cerebral adrenoleukodystrophy, cALD) και εγκεφαλικές βλάβες αρνητικές στην ενίσχυση με γαδολίνιο.

Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται έως το τέλος Σεπτεμβρίου 2026.

Η θετική γνώμη βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2/3, NEXUS1, καθώς και σε πρόσθετα δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής από προγράμματα παρηγορητικής  χρήσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Atsena Therapeutics ανακοίνωσε στις 23/7/2026 ότι ο EMA χορήγησε χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου σε δύο υποψήφιες γονιδιακές θεραπείες κλινικού σταδίου, οι οποίες αναπτύσσονται για κληρονομικές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς:

• το ATSN-101 για τη συγγενή αμαύρωση Leber τύπου 1 (Leber congenital amaurosis 1, LCA1) και
• το ATSN-201 για τη φυλοσύνδετη ρετινόσχιση (X-linked retinoschisis, XLRS).

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ο FDA έχει ήδη χορηγήσει τόσο στο ATSN-101 όσο και στο ATSN-201 τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Fast Track και Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).

Η Atsena χορήγησε τον Ιούνιο 2026 το ATSN-201 στον πρώτο ασθενή της εγκριτικής μελέτης Φάσης 3, LIGHTHOUSE, ενώ η ένταξη ασθενών προχωρά με ταχύ ρυθμό.

Αργότερα εντός του έτους, η Atsena αναμένει να ξεκινήσει μία παγκόσμια κλινική μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση του ATSN-101, το οποίο αναπτύσσεται σε συνεργασία με τη Nippon Shinyaku.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...