Το Descartes-08 είναι η αυτόλογη θεραπεία CAR-T κυττάρων της Cartesian, η οποία στοχεύει το BCMA (B-cell maturation antigen) και βρίσκεται σε κλινική ανάπτυξη για τη Μυασθένεια Gravis (MG) και τη μυοσίτιδα.

Το Descartes-08 έχει σχεδιαστεί ώστε να στοχεύει BCMA+ ανοσοκύτταρα στη Μυασθένεια Gravis, με στόχο να προσφέρει δυνητικά στους ασθενείς παρατεταμένη βελτίωση των συμπτωμάτων, η οποία αποτυπώνεται σε κλινικά σημαντικές μειώσεις της βαθμολογίας MG-ADL, με επιπλέον δυνατότητα επαναχορήγησης της θεραπείας σε περίπτωση υποτροπής των συμπτωμάτων.

Για ασθενείς που έχουν ήδη λάβει πολλαπλές προηγούμενες θεραπείες, η δυνατότητα επαναθεραπείας με CAR-T, σε εξωνοσοκομειακό περιβάλλον και χωρίς λεμφοκατασταλτική χημειοθεραπεία, θα μπορούσε να αποτελέσει σημαντική δυνητική εξέλιξη στη θεραπευτική αντιμετώπιση της Μυασθένειας Gravis.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Italfarmaco S.p.A. ανακοίνωσε στις 30/9/2026 νέα μακροχρόνια δεδομένα από την εν εξελίξει ανοικτή μελέτη επέκτασης  Φάσης, 3 EPIDYS, τα οποία δείχνουν ότι η θεραπεία με givinostat (DUVYZAT®) ενδέχεται να συμβάλλει στη διατήρηση της λειτουργικότητας των άνω άκρων σε αγόρια με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD).

Τα ευρήματα, τα οποία παρουσιάστηκαν στο 31ο Ετήσιο Διεθνές Συνέδριο της World Muscle Society (WMS), προσθέτουν περαιτέρω στοιχεία που υποστηρίζουν τα πιθανά μακροχρόνια κλινικά οφέλη του givinostat σε πολλαπλές παραμέτρους εξέλιξης της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η NS Pharma, Inc., ανακοίνωσε (1/10/2026) ότι το National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP) παρουσίασε 5ετή δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από την ανοικτή φάση επέκτασης μιας κλινικής μελέτης που ξεκίνησε με πρωτοβουλία ερευνητών, για το brogidirsen (NS-089/NCNP-02) στη θεραπεία της Μυϊκής Δυστροφίας Duchenne (DMD).

Το brogidirsen είναι ένα συμπληρωματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotide), το οποίο αναπτύχθηκε από κοινού από τη Nippon Shinyaku και το NCNP ως υπό διερεύνηση θεραπεία για ασθενείς με DMD που φέρουν μεταλλάξεις στο γονίδιο της δυστροφίνης οι οποίες είναι κατάλληλες για παράλειψη του εξονίου 44 (exon 44 skipping).

Τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν βασίζονται στην investigator-initiated κλινική μελέτη που διεξήγαγε το NCNP και στη μελέτη επέκτασης που πραγματοποιήθηκε από τη Nippon Shinyaku. Στις μελέτες αξιολογήθηκαν η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του brogidirsen σε 6 συμμετέχοντες, οι οποίοι έλαβαν ενδοφλέβια χορήγηση μία φορά την εβδομάδα.

Τα βασικά ευρήματα περιλαμβάνουν:

• Διατήρηση της κινητικής λειτουργίας
• Αποδεκτό προφίλ ασφάλειας
• Σύγκριση με δεδομένα φυσικής ιστορίας της νόσο

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Merck Healthcare ανακοίνωσε ότι το OGSIVEO® (nirogacestat) έλαβε θετική σύσταση από το National Institute for Health and Care Excellence (NICE) για τη θεραπεία ενηλίκων με εξελισσόμενους δεσμοειδείς όγκους (desmoid tumours) οι οποίοι χρειάζονται συστηματική θεραπεία.

Οι δεσμοειδείς όγκοι, γνωστοί και ως επιθετική ινομυωματώση, είναι σπάνιοι όγκοι των μαλακών μορίων, με αναφερόμενη ετήσια επίπτωση περίπου 2–4 περιστατικά ανά εκατομμύριο πληθυσμού.

Το OGSIVEO® αποτελεί την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη συστηματική θεραπεία στην Αγγλία για την αντιμετώπιση αυτής της διηθητικής και συχνά εξουθενωτικής νόσου.

Στη μελέτη Φάσης 3 DeFi, το OGSIVEO® επέδειξε μείωση του μεγέθους των όγκων, καθώς και βελτίωση του πόνου και της ποιότητας ζωής.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...