Ασθενείς με μυελοΐνωση (MF), θρομβοπενία και αναιμία μπορεί να παρουσιάσουν ανακούφιση των συμπτωμάτων με θεραπεία με pacritinib (PAC), σύμφωνα με αποτελέσματα που θα παρουσιαστούν στο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH) 2025, το οποίο θα πραγματοποιηθεί στις 6-9 Δεκεμβρίου 2025 στο Ορλάντο, Φλόριντα.

Μια ανασκόπηση πραγματικών κλινικών δεδομένων (real-world chart review) σχετικά με τις θεραπείες και τα αποτελέσματα έδειξε μειώσεις στο μέγεθος του σπλήνα, μείωση του φορτίου συμπτωμάτων, καθώς και αύξηση των αιμοπεταλίων και των επιπέδων αιμοσφαιρίνης στους 6 μήνες θεραπείας με PAC.

Η συνύπαρξη θρομβοπενίας και αναιμίας (διπλοκυτταροπενία) σε ασθενείς με MF αποτελεί θεραπευτική πρόκληση λόγω της μυελοκαταστολής από τους αναστολείς της Janus κινάσης 2 (JAK2) που στοχεύουν επίσης την JAK1.

Το PAC είναι ένας αναστολέας των JAK2/IRAK1/ACVR1 που δεν επηρεάζει την JAK1 (JAK1-sparing) και μπορεί να χορηγείται σε πλήρη δόση, με σταθερή αποτελεσματικότητα ανεξαρτήτως αριθμού αιμοπεταλίων ή επιπέδων αιμοσφαιρίνης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η AstraZeneca ανακοίνωσε θετικά πλήρη αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 3 NATRON, η οποία αξιολογεί το Fasenra (benralizumab) για τη θεραπεία του συνδρόμου υπερηωσινοφιλίας (HES).

Η πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη NATRON αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της χορήγησης 30 mg Fasenra υποδορίως κάθε τέσσερις εβδομάδες σε κατάλληλους ασθενείς με HES.

Η δοκιμή πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο, δείχνοντας στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιαστική καθυστέρηση στον χρόνο μέχρι την πρώτη επιδείνωση της νόσου ή έξαρση, καθώς και μείωση του συνολικού κινδύνου εμφάνισης έξαρσης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Όπως ανακοινώθηκε από την Arrowhead Pharmaceuticals στις 18 Νοεμβρίου 2025, ο FDA ενέκρινε το plozasiran με την εμπορική ονομασία REDEMPLO για τη μείωση των τριγλυκεριδίων σε ενήλικες ασθενείς με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS).

Το plozasiran, μια πρωτοποριακή υπό διερεύνηση θεραπεία παρέμβασης RNA (RNAi), έχει σχεδιαστεί για να μειώνει την παραγωγή της apoC-III. Η apoC-III αποτελεί βασικό συστατικό των λιποπρωτεϊνών πλούσιων σε τριγλυκερίδια (TRLs) αλλά και ρυθμιστή του μεταβολισμού των τριγλυκεριδίων, καθώς αυξάνει τα επίπεδα τριγλυκεριδίων στο αίμα αποτρέποντας τη διάσπαση των TRLs από τη λιποπρωτεϊνική λιπάση και την πρόσληψη των υπολειμμάτων TRL από τους ηπατικούς υποδοχείς στο ήπαρ.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε νέες προειδοποιήσεις ασφαλείας για το delandistrogene moxeparvovec-rokl (ELEVIDYS) της Sarepta για τη Duchenne μυϊκή δυστροφία (DMD), περιορίζοντας πλέον την ένδειξη μόνο σε ασθενείς που είναι ακόμα περιπατητικοί.

Σύμφωνα με ανακοίνωση του FDA στις 14 Νοεμβρίου 2025, η θεραπεία υπέστη σημαντικές αναθεωρήσεις στην επισήμανση, συμπεριλαμβανομένου ενός Boxed Warning που περιγράφει τον κίνδυνο σοβαρής ηπατικής βλάβης, οξείας ηπατικής ανεπάρκειας ή ακόμη και θανατηφόρων εκβάσεων.

Η ενημέρωση του FDA . περιλαμβάνει επιπλέον πληροφορίες που σχετίζονται με την ασφάλεια καθώς και συστάσεις για παρακολούθηση προς κλινικούς και ασθενείς. Οι επικαιροποιημένες οδηγίες συνιστούν εβδομαδιαία παρακολούθηση της ηπατικής λειτουργίας για ≥3 μήνες μετά τη θεραπεία, και οι ασθενείς να παραμένουν κοντά σε κατάλληλη ιατρική μονάδα για ≥2 μήνες μετά την έγχυση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...