Η νόσος Sjögren είναι μια προοδευτική αυτοάνοση πάθηση. Είναι η δεύτερη πιο συχνή ρευματική αυτοάνοση νόσος και η επίδρασή της στη λειτουργία των οργάνων μπορεί να προκαλέσει συμπτώματα όπως κόπωση, πόνο και ξηρότητα.

Η νόσος συνοδεύεται από αυξημένο κίνδυνο ανάπτυξης λεμφώματος και προς το παρόν δεν υπάρχουν εγκεκριμένες στοχευμένες θεραπείες. 

Το ianalumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που εξαλείφει (depletes) τα Β-λεμφοκύτταρα και αναστέλλει την ενεργοποίηση και την επιβίωσή τους μέσω αποκλεισμού του υποδοχέα του παράγοντα ενεργοποίησης των Β-κυττάρων (BAFF-R).

Διαβάαστε περισσότερα εδώ...

Το AB-1009, μια υπό διερεύνηση γονιδιακή θεραπεία βασισμένη σε αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV) για τη νόσο Pompe όψιμης έναρξης, προχώρησε σε κλινική δοκιμή φάσης 1/2 στις Ηνωμένες Πολιτείες, όπως ανακοίνωσε η AskBio. Η εταιρεία σχεδιάζει να εντάξει τον πρώτο συμμετέχοντα στις αρχές του 2026.

Η ανακοίνωση ακολουθεί την αποδοχή από τον FDA της αίτησης της εταιρείας για Investigational New Drug (IND).

Η θεραπεία έχει επίσης λάβει από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug (Ορφανό Φάρμακο).

Η ACTUS-101, η εν εξελίξει κλινική δοκιμή της AskBio για έναν διαφορετικό υποψήφιο παράγοντα γονιδιακής θεραπείας, θα συνεχιστεί με τους ήδη υπάρχοντες συμμετέχοντες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μια πολυκεντρική μελέτη βασισμένη σε δεδομένα πραγματικού κόσμου στην Κίνα υποδηλώνει ότι το lanadelumab ήταν αποτελεσματικό στη μείωση των επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE), ενώ η παράταση του μεσοδιαστήματος μεταξύ των δόσεων με βάση τα συμπτώματα ήταν εφικτή στην καθημερινή κλινική πρακτική, σύμφωνα με αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν στο World Allergy Organization Journal.

Η ανάλυση της συχνότητας των επεισοδίων, των επειγόντων παρεμβάσεων, των αναφερόμενων από τους ασθενείς δεικτών έκβασης (PROMs), καθώς και των παρατάσεων του δοσολογικού διαστήματος, έδειξε σημαντικά οφέλη για τους ασθενείς.

Το ποσοστό ασθενών χωρίς κρίσεις αυξήθηκε από 0% (έναρξη μελέτης) σε 80% στους πρώτους 6 μήνες και σε 76,9% στους μήνες 6 έως 12.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η μονοθεραπεία με αcalabrutinib, έναν αναστολέα της τυροσινικής κινάσης του Bruton (BTK), αντιμετώπισε αποτελεσματικά μια σπάνια περίπτωση συστηματικής μαστοκυττάρωσης (SM) σε συνδυασμό με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (CLL), σύμφωνα με αναφορά που δημοσιεύθηκε στο Haematologica.

Η ασθενής της μελέτης που έλαβε μονοθεραπεία με αcalabrutinib πέτυχε μερική ύφεση τόσο της συστηματικής μαστοκυττάρωσης όσο και της CLL (SM-CLL), καθώς και πλήρη υποχώρηση των συμπτωμάτων.

Το εύρημα αυτό υποδηλώνει ότι ο BTK μπορεί να αποτελέσει βιώσιμο θεραπευτικό στόχο για αυτή τη σπάνια διπλή διάγνωση, ιδιαίτερα σε κλινικές περιπτώσεις όπου οι συνήθεις θεραπείες για τη συστηματική μαστοκυττάρωση αντενδείκνυνται.

Η θεραπεία με μονοθεραπεία με αcalabrutinib οδήγησε σε μερική ύφεση της CLL και, απροσδόκητα, προκάλεσε επίσης μερική ύφεση της συστηματικής μαστοκυττάρωσης. Οι κλινικές βελτιώσεις ήταν σημαντικές, καθώς η ασθενής παρουσίασε πλήρη εξάλειψη των γαστρεντερικών, δερματικών και γενικών συμπτωμάτων που σχετίζονταν με τη μαστοκυττάρωση.

Η ασθενής δεν χρειάστηκε πλέον μεταγγίσεις, ενώ τα επίπεδα της τρυπτάσης ορού μειώθηκαν εντυπωσιακά από μέγιστη τιμή 281 μg/L σε 36,5 μg/L.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...