Η Pfizer ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, BASIS, για το Hympavzi (marstacimab), τα οποία καταδεικνύουν την αποτελεσματικότητά του στη μείωση των αιμορραγιών σε ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α ή Β με αναστολείς.

Η μελέτη BASIS αξιολόγησε 48 ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α ή Β. Μετά από μια εξαμηνιαία περίοδο παρατήρησης, κατά την οποία οι συμμετέχοντες λάμβαναν ενδοφλέβια θεραπεία κατ’ επίκληση (on-demand, OD), έλαβαν Hympavzi μία φορά την εβδομάδα για διάστημα 12 μηνών.

Τα αποτελέσματα έδειξαν 93% μείωση στον μέσο ετησιοποιημένο ρυθμό αιμορραγιών που απαιτούσαν θεραπεία (treated ABR) στους ασθενείς που έλαβαν Hympavzi, αποδεικνύοντας ότι είναι σαφώς πιο αποτελεσματικό από την κατ’ επίκληση θεραπεία. Η υπεροχή αυτή επιβεβαιώθηκε και σε δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, όπως οι αυθόρμητες αιμορραγίες, οι αρθρικές αιμορραγίες, καθώς και το σύνολο των αιμορραγιών που απαιτούσαν ή δεν απαιτούσαν θεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε την Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (Biologics License Application, BLA) της Axogen για το Avance σε χειρουργική εμφύτευση.

Όπως περιγράφεται σε δελτίο τύπου του FDA στις 3 Δεκεμβρίου 2025, το Avance εγκρίθηκε για αποκλεισμό αισθητικών νεύρων (≤25 mm) (διακοπές στη διαδρομή των αισθητικών νεύρων) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας από 1 μηνός και άνω.

Στο πλαίσιο της διαδικασίας Επιταχυνόμενης Έγκρισης (Accelerated Approval), το Avance εγκρίθηκε επίσης για αποκλεισμό μεγαλύτερων αισθητικών νεύρων (>25 mm), καθώς και για αποκλεισμό κινητικών και μικτών νεύρων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ: 

Ο FDA ενέκρινε το etuvetidigene autotemcel (Waskyra), την πρώτη κυτταρική γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία του συνδρόμου Wiskott–Aldrich (WAS).

Όπως αναφέρεται σε ανακοίνωση της Υπηρεσίας στις 9 Δεκεμβρίου 2025, το etuvetidigene autotemcel ενδείκνυται για παιδιατρικούς ασθενείς ≥ 6 μηνών και ενήλικες με WAS που φέρουν μετάλλαξη στο γονίδιο WAS και για τους οποίους η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT) είναι κατάλληλη, αλλά δεν υπάρχει διαθέσιμος συμβατός συγγενής δότης ανθρώπινου λευκοκυτταρικού αντιγόνου (HLA-matched related donor).

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του αξιολογήθηκαν σε 2 ανοικτής επισήμανσης, πολυεθνικές κλινικές μελέτες και σε ένα πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης, με συνολικά 27 ασθενείς με σοβαρό WAS. Τα δεδομένα δείχνουν ουσιαστικό και διατηρήσιμο κλινικό όφελος, με σημαντικές μειώσεις των κύριων εκδηλώσεων της νόσου που καθορίζουν τη νοσηρότητα και τη θνητότητα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Merck KGaA έλαβε από τον FDA χαρακτηρισμό Fast Track για τη θεραπεία της γενικευμένης μυασθένειας gravis (gMG). Οι διαθέσιμες θεραπείες για τη gMG έχουν περιορισμένη αποτελεσματικότητα και οι κάψουλες cladribine της Merck θα μπορούσαν, εφόσον εγκριθούν, να αποτελέσουν την πρώτη από του στόματος θεραπεία για τη νόσο.

Το cladribine έχει σχεδιαστεί ώστε να στοχεύει εκλεκτικά τα Β και Τ κύτταρα, τα οποία θεωρείται ότι συμβάλλουν στην παραγωγή επιβλαβών αυτοαντισωμάτων, προκαλώντας φλεγμονή και βλάβη στη νευρομυϊκή σύναψη.

Οι κάψουλες cladribine αξιολογούνται στη διεθνή μελέτη φάσης 3 MyClad. Στο πλαίσιο της MyClad, η Merck KGaA δημιούργησε συμβούλιο ασθενών και συνεργάζεται με περισσότερες από 20 ομάδες υποστήριξης ασθενών με MG παγκοσμίως.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...