Η υποδόρια (SC) χορήγηση του Saphnelo (anifrolumab) της AstraZeneca έδειξε σημαντικές μειώσεις της ενεργότητας της νόσου σε ασθενείς με συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (ΣΕΛ), σύμφωνα με νέα αποτελέσματα κλινικής μελέτης.

Τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, TULIP-SC, που δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Arthritis & Rheumatology, έδειξαν ότι το 56,2% των ασθενών που έλαβε υποδόριο Saphnelo παρουσίασε μείωση της ενεργότητας της νόσου στην 52η εβδομάδα της μελέτης.

 Η αντίστοιχη μείωση για την ομάδα εικονικού φαρμάκου εμφανίστηκε στο 37,1% των ασθενών.

Το προφίλ ασφάλειας του υποδόριου (SC) Saphnelo ήταν σύμφωνο με το ήδη καθιερωμένο προφίλ του ενδοφλέβιου (IV) Saphnelo.

Η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή και οι ασθενείς τόσο στην ομάδα θεραπείας όσο και στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου (placebo) παρουσίασαν συγκρίσιμο αριθμό ανεπιθύμητων ενεργειών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το caplacizumab-yhdp (Cablivi) της Sanofi σε ενέσιμη μορφή, για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών ηλικίας ≥12 ετών με επίκτητη θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα (aTTP), σε συνδυασμό με πλασμαφαίρεση και ανοσοκατασταλτική θεραπεία.

Η αποτελεσματικότητα του caplacizumab στη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με aTTP αξιολογήθηκε σε αναδρομική μελέτη ανασκόπησης ιατρικών φακέλων (retrospective chart review), η οποία περιλάμβανε 30 ασθενείς ηλικίας 2–18 ετών.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το 80% των ασθενών πέτυχε κλινική ύφεση, η οποία ορίστηκε ως επίτευξη φυσιολογικού αριθμού αιμοπεταλίων και επίπεδα LDH <1,5 φορές το ανώτερο φυσιολογικό όριο για διάστημα ≥30 ημερών.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με το caplacizumab ήταν η ρινορραγία, η κεφαλαλγία και η αιμορραγία των ούλων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Cellenkos Inc. ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου (Orphan Drug Designation) στο υπό διερεύνηση προϊόν της, CK0804, για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης.

Η μυελοΐνωση είναι ένας σπάνιος αιματολογικός καρκίνος με ετήσια επίπτωση 1–3 νέα περιστατικά ανά 100.000 άτομα και εκτιμώμενο επιπολασμό περίπου 25.000 ασθενών στις ΗΠΑ.

Το CK0804 αποτελείται από Tregs (ρυθμιστικά Τ κύτταρα) με υψηλή έκφραση του υποδοχέα CXCR4, τα οποία κατευθύνονται επιλεκτικά προς τον συνδέτη του, CXCL12, ο οποίος υπερεκφράζεται στον μυελό των οστών και στις εξωμυελικές εστίες αιμοποίησης, συμπεριλαμβανομένου του σπλήνα, στη μυελοΐνωση.

Μετά την άφιξή τους στον ιστό-στόχο, τα Tregs του CK0804 αλληλεπιδρούν με τα αντιγονοπαρουσιαστικά κύτταρα (APCs), υφίστανται in vivo πολλαπλασιασμό, εκκρίνουν την ανοσοκατασταλτική κυτταροκίνη IL-10 και επιλύουν τη φλεγμονή με μη εξαρτώμενο από το Μείζον Σύμπλεγμα Ιστοσυμβατότητας (MHC, Major Histocompatibility Complex) μηχανισμό, ενώ παράλληλα ρυθμίζουν οδούς που εξαρτώνται από τον Αυξητικό Παράγοντα Προερχόμενο από Αιμοπετάλια (PDGF, Platelet Derived Growth Factor) και εμπλέκονται στην αναδιαμόρφωση της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το BRSK2 έχει αναδειχθεί ως καθοριστικός παθογενετικός παράγοντας στην ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (IPF), παρουσιάζοντας ισχυρές συσχετίσεις με την εξέλιξη της νόσου, την αναπνευστική ανεπάρκεια και την επιβίωση χωρίς μεταμόσχευση, σύμφωνα με πρόσφατη μελέτη που δημοσιεύθηκε στο BMC Medicine.

Τα αποτελέσματα αναλύσεων Μενδελιανής τυχαιοποίησης υποστηρίζουν τον ρόλο του BRSK2 τόσο σε μεταγραφικό όσο και σε μεταφραστικό επίπεδο, με ειδική επίδραση στον πνευμονικό ιστό (OR = 1,596,  CI 95%, 1,300–1,961, P = 8,290 × 10⁻⁶). Η αυξημένη έκφραση του BRSK2 σε μονοπύρηνα κύτταρα του περιφερικού αίματος συσχετίστηκε με επιδείνωση της πνευμονικής λειτουργίας, ενώ τα αυξημένα κυκλοφορούντα επίπεδα του δείκτη υποδήλωναν αυξημένο κίνδυνο αναπνευστικής ανεπάρκειας και μικρότερη επιβίωση χωρίς μεταμόσχευση.

 Η στοχευμένη αναστολή του BRSK2 ενδέχεται να αποτελεί μια βιώσιμη θεραπευτική στρατηγική για την επιβράδυνση της εξέλιξης της ίνωσης και τη βελτίωση των κλινικών εκβάσεων των ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...