Η UCB ανακοίνωσε ότι το Kygevvi (doxecitine και doxribtimine) έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) για τη θεραπεία της ανεπάρκειας θυμιδινικής κινάσης 2 (TK2d) σε ενήλικες και παιδιά, με έναρξη συμπτωμάτων στην ηλικία των 12 ετών ή νωρίτερα.

Η θετική γνωμοδότηση εισηγείται τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό εξαιρετικές περιστάσεις για το Kygevvi.

Η τελική απόφαση για το Kygevvi αναμένεται από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) αργότερα μέσα στο 2026.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Skyhawk Therapeutics ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 1 του SKY-0515, ενός υπό διερεύνηση φαρμάκου για τη νόσο Huntington.

Η κλινική μελέτη φάσης 1 έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν SKY-0515 παρουσίασαν μέση βελτίωση κατά 0,64 μονάδες στην κλίμακα Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS) μετά από εννέα μήνες θεραπείας, τη στιγμή που υπό φυσιολογικές συνθήκες θα αναμενόταν επιδείνωση κατά 0,73 μονάδες. Επιπλέον, παρατηρήθηκε δοσοεξαρτώμενη μείωση της πρωτεΐνης mHTT στο αίμα, η οποία έφτασε το 62% στη δόση των 9 mg, καθώς και δοσοεξαρτώμενη μείωση του mRNA του PMS1 κατά 26%.

Τα διαθέσιμα δεδομένα δείχνουν ότι το SKY-0515 διαθέτει ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας, καθώς και καλή διείσδυση στο κεντρικό νευρικό σύστημα.

Παράλληλα, η Skyhawk ανακοίνωσε την παγκόσμια επέκταση της μελέτης φάσης 2/3 FALCON-HD του SKY-0515. Μέχρι σήμερα, περισσότεροι από 90 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με SKY-0515, το οποίο αποτελεί το πρώτο φαρμακευτικό μόριο της εταιρείας που εισέρχεται σε κλινικό στάδιο ανάπτυξης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Johnson & Johnson ανακοίνωσε ότι το σχήμα βασισμένο στο Darzalex Faspro (daratumumab και υαλουρονιδάση, σε συνδυασμό με bortezomib, lenalidomide και dexamethasone – D-VRd) έλαβε έγκριση από τον FDA για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα, οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι για αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων (ASCT).

Η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, CEPHEUS, η οποία συνέκρινε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του σχήματος D-VRd με το σχήμα bortezomib, lenalidomide και dexamethasone (VRd) ως μονοθεραπευτικό σχήμα αναφοράς.

Σχεδόν πέντε χρόνια αργότερα, το σχήμα που βασίζεται στο Darzalex Faspro έδειξε σημαντικά υψηλότερα ποσοστά πλήρους ανταπόκρισης ή καλύτερης, 81,2% έναντι 61,6% με το VRd.

Η μελέτη έδειξε επίσης ότι το προφίλ ασφάλειας του σχήματος Darzalex Faspro ήταν ευνοϊκό, με τις συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες να περιλαμβάνουν λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, αισθητική νευροπάθεια και μυοσκελετικό άλγος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το zavabresib (OPN-2853), ένας εκλεκτικός ΒΕΤ αναστολέας παρουσιάζει πιθανό θεραπευτικό όφελος όταν συνδυάζεται με JAK αναστολέα για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης (MF).

Σύμφωνα με πρόσφατο δελτίο Τύπου, αυτή η προσέγγιση διπλής στόχευσης ενδέχεται να προσφέρει μια πολλά υποσχόμενη νέα θεραπευτική στρατηγική για ασθενείς με αυτή τη σπάνια κακοήθεια του μυελού των οστών.

Πρώιμα δεδομένα από μια συνεχιζόμενη μελέτη φάσης 1 (PROMise), στην οποία το zavabresib χορηγείται σε συνδυασμό με ruxolitinib, έδειξαν μείωση του μήκους του σπλήνα κατά ≥50% σε πολλούς ασθενείς που δεν είχαν ανταποκριθεί προηγουμένως στη μονοθεραπεία με ruxolitinib.

Προκαταρκτικά αποτελέσματα που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της American Society of Hematology (ASH) τον Δεκέμβριο του 2025 ανέφεραν «μείωση του μήκους του σπλήνα κατά ≥50% σε 16 από τους 26 ασθενείς που έλαβαν τον συνδυασμό, σε σύγκριση με την αρχική τιμή».

Τα αποτελέσματα αυτά υποδεικνύουν πιθανό κλινικό όφελος σε έναν πληθυσμό ασθενών με ανθεκτική νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...