Η γονιδιακή θεραπεία LentiGlobin έλαβε «διαβατήριο καινοτομίας» (innovation passport) από τη Ρυθμιστική Υπηρεσία για τα φάρμακα και τα προϊόντα υγειονομικής περίθαλψης (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA). To «διαβατήριο καινοτομίας» προσφέρει μία καινούργια διαδικασία έγκρισης στο Ηνωμένο Βασίλειο, η οποία αποσκοπεί στη μείωση του χρόνου έως την κυκλοφορία του καινοτόμου φαρμάκου στην αγορά.

Η bluebird bio δήλωσε ότι εάν το LentiGlobin εγκριθεί, θα αποτελέσει την πρώτη εφάπαξ θεραπεία για τη σπάνια αιματολογική διαταραχή στο Ηνωμένο Βασίλειο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Rylaze (asparaginase erwinia chrysanthemi) για τη θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (acute lymphoblastic leukaemia, ALL) και του λεμφοβλαστικού λεμφώματος (lymphoblastic lymphoma, LBL).

Συγκεκριμένα, η έγκριση αφορά τη χρήση του Rylaze ως μέρος πολυφαρμακευτικής χημειοθεραπευτικής αγωγής για τη θεραπεία της ALL ή του LBL σε παιδιά και ενήλικες ηλικίας 1 μηνός και άνω που έχουν υπερευαισθησία στην ασπαραγινάση προερχόμενη από E.coli.
Η έγκριση βασίστηκε σε μία υπό εξέλιξη μελέτη Φάσης ΙΙ/ΙΙΙ η οποία αξιολόγησε παιδιά και ενήλικες με ALL ή LBL που είχαν μία αλλεργική αντίδραση σε ασπαραγινάση προερχόμενη από E.coli και δεν είχαν προηγουμένως λάβει asparaginase erwinia chrysanthemi.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H ChemoCentryx Inc υπέβαλε αίτηση τροποποίησης της NDA για το avacopan, έναν αναστολέα του υποδοχέα C5α που θεραπεύει την αγγειίτιδα σχετιζόμενη με τα αυτοαντισώματα ANCA. Η τροποποίηση θα γίνει έπειτα από προτροπή του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) προκειμένου να συμπεριληφθούν επιπρόσθετα δεδομένα που θα καλύψουν ζητήματα τα οποία εγέρθηκαν κατά τη συνεδρίαση της Συμβουλευτικής Επιτροπής Αρθρίτιδας στις 6 Μαΐου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) προτείνει την έγκριση του Abecma (idecabtagene vicleucel; ide-cel) για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος και ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος. Το Abecma αποτελεί μία BCMA στοχευμένη CAR T κυτταρική ανοσοθεραπεία που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος και ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος σε ασθενείς που έχουν λάβει τουλάχιστον 3 προηγούμενες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένου ενός ανοσορυθμιστικού παράγοντα, ενός αναστολέα πρωτεασώματος και ενός anti-CD38 αντισώματος.

Στη μελέτη Φάσης ΙΙ, KarMMa, το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) ήταν 72%, με το 28% να πετυχαίνει αυστηρή πλήρη ανταπόκριση (stringent complete response, sCR).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...