Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ένεση vosoritide (VOXZOGO) της BioMarin Pharmaceuticals για τη βελτίωση της ανάπτυξης των παιδιών ηλικίας 5 ετών και άνω με αχονδροπλασία και ανοιχτές επιφύσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Sanofi αποκάλυψε ότι p.o. αναστολέας τυροσίνης κινάσης του Bruton, έδειξε ένα υποσχόμενο προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (Multiple Sclerosis, MS).

Σύμφωνα με τη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης Φάσης IIb, μετά από 48 εβδομάδες αγωγής με tolebrutinib μειώθηκε η δραστηριότητα της MS όπως αξιολογήθηκε με μαγνητική τομογραφία.
Επιπρόσθετα, η Sanofi αποκάλυψε δεδομένα σχετικά με τη δράση του tolebrutinib στα ανθρώπινα μικρογλοία η οποία υποστηρίζει την ικανότητά του να τροποποιεί τις νευροφελγμονώδεις διαδικασίες απευθείας εντός του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Biogen ανακοίνωσε ότι το tofersen δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο στη μελέτη Φάσης 3, VALOR, όπου συμμετείχαν ασθενείς με μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί το υπεροξείδιο της δισμουτάσης 1 (SOD1). Η SOD1-ALS αποτελεί σπάνια γενετική μορφή της ALS που επηρεάζει το 2% των 168.000 ασθενών με ALS παγκοσμίως.

Πάρα το απογοητευτικό αποτέλεσμα, η Biogen δήλωσε ότι το φάρμακο πέτυχε μείωση εξέλιξης της νόσου σε δευτερεύουσες αξιολογήσεις της βιολογικής δραστηριότητας και κλινικής λειτουργίας (κινητική και αναπνευστική λειτουργία, ποιότητα ζωής).
Η Biogen σχεδιάζει να επέκτεινε το Πρόγραμμα Πρώιμης Πρόσβασης για το φάρμακο, επιτρέποντας σε όλους τους επιλέξιμους SOD1-ALS ασθενείς παγκοσμίως να λάβουν το φάρμακο δωρεάν.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Boehringer Ingelheim ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε τη συμπληρωματική αίτηση άδειας για βιολογικά προϊόντα (supplemental Biologics Liscense Application ) για το adalimumab-adbm (Cyltezo), το οποίο θα γίνει το πρώτο ανταλλάξιμο βιο-ομοειδές με το adalimumab (Humira).

Το Cyltezo είχε εγκριθεί το 2017 για τη θεραπεία πολλαπλών χρόνιων φλεγμονωδών παθήσεων, αλλά η νέα έγκριση το καθιστά ανταλλάξιμο για όλες τις ενδείξεις.
Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά δεδομένα της μελέτης Φάσης 3, VOLTAIRE-X, που αξιολόγησε τα αποτελέσματα πολλαπλών αλλαγών από Humira σε Cyltezo. Η μελέτη έδειξε ότι το Cyltezo ήταν ισοδύναμο με το adalimumab χωρίς κλινικώς σημαντικές διαφορές όσον αφορά τη φαρμακοκινητική, αποτελεσματικότητα, ασφάλεια και ανοσογονικότητα κατά τη διάρκεια των αλλαγών σε διάφορες θεραπευτικές ομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...