- Administrator
Η Beckley Psytech ανακοίνωσε τη χορήγηση χαμηλής δόσης psilocybin στον πρώτο σδθενή σε κλινική μελέτη για τη θεραπεία των επεισοδίων μικρής διάρκειας μονόπλευρων νευραλγικών πονοκεφάλων (short-lasting unilateral neuralgiform headache attacks, SUNHA).
Τα αποτελέσματα ης μελέτης Φάσης Ιb αναμένεται να είναι διαθέσιμα το 2022. Η σπάνια διαταραχή SUNHA, χαρακτηρίζεται από επώδυνους πονοκεφάλους που εμφανίζονται περισσότερο από 100 φορές την ημέρα και έχουν μικρή διάρκεια.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το υποψήφιο φάρμακο, ALXN1840, πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο απομακρύνοντας τριπλάσιο επικίνδυνο χαλκό που συσσωρεύεται στους ιστούς των ασθενών με νόσο Wilson σε σχέση με τη standard of care.
Το φάρμακο σχεδιάστηκε ώστε να αποτελεί την πρώτη στοχευμένη θεραπεία που δένεται επιλεκτικά και ισχυρά στο χαλκό απομακρύνοντάς τον από τους ιστούς του σώματος και του αίματος. Η ένωση έχει λάβει ονομασία ορφανού φαρμάκου στις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η θεραπεία ενζυμικής αντικατάστασης (Enzyme Replacement Therapy, ERT) Nexviazyme (avalglucosidase alfa) της Sanofi έλαβε έγκριση από τον FDA για τη θεραπεία της καθυστερημένης έναρξης νόσου Pompe (Late-Onset Pompe Disease, LOPD).
Το Nexviazyme έχει σχεδιαστεί να στοχεύει τον υποδοχέα mannose-6-phosphate (M6P), το βασικό μονοπάτι για την κυτταρική πρόσληψη της ERT στη νόσο Pompe.
Η μελέτη Φάσης ΙΙΙ, COMET, που συνέκρινε το Nexviazyme με το παλαιότερο ERT φάρμακο, Myozyme (alglucosidase alfa), σε LOPD έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν Nexviazyme παρουσίασαν σημαντική βελτίωση στη Δυναμική Ζωτική Χωρητικότητα (Forced Vital Capacity, FVC).
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
O FDA ενέκρινε τον HIF-2α αναστολέα, Welireg (belzutifan) για τη θεραπεία ασθενών με καρκίνους σχετιζόμενους με τη νόσο VHL. Το Welireg αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στις ΗΠΑ για ενήλικες με VHL νόσο που χρήζουν θεραπείας για σχετιζόμενο νεφροκυτταρικό καρκίνωμα (Renal Cell Carcinoma, RCC), αιμαγγειοβλάστωμα Κεντρικού Νευρικού Συστήματος ή παγκρεατικών νευροενδοκρινικών όγκων (Pancreatic Neuroendocrine Tumours, pNET) που δε χρειάζονται άμεση εγχείρηση.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η Επιτροπή Φαρμακευτικών προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ ενέκρινε το αίτημα της Marinus Pharmaceuticals για επιταχυνόμενη αξιολόγηση του ganaxolone για τη θεραπεία επιληπτικών κρίσεων σχετιζόμενων με διαταραχή CDKL5 ανεπάρκειας (CDD), μιας σπάνιας γενετικής επιληψίας.
Η αίτηση άδειας κυκλοφορίας θα υποστηριχτεί από δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, Marigold, που πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο μείωσης της συχνότητας κινητικών επιληπτικών κρίσεων.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 57 από 88
