Το PM359 είναι μία υπό διερεύνηση, αυτόλογη θεραπεία αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με τεχνολογία Prime Editing, για τη θεραπεία της χρόνιας κοκκιωματώδους νόσου με ανεπάρκεια της p47phox.

Ο χαρακτηρισμός RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) χορηγήθηκε βάσει κλινικών δεδομένων Φάσης 1/2, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων που είχαν προηγουμένως δημοσιευθεί στο The New England Journal of Medicine, και θα προσφέρει τα οφέλη της εντατικής καθοδήγησης από τoν FDA και της ταχείας αξιολόγησης κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης του προγράμματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Regeneron Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι τόσο ο FDA όσο και ο EMA αποδέχθηκαν τις ρυθμιστικές αιτήσεις για το cemdisiran, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με γενικευμένη μυασθένεια gravis (generalized Myasthenia Gravis, gMG) που είναι θετικοί για αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης.

Οι υποβολές υποστηρίζονται από δεδομένα της μελέτης Φάσης 3 NIMBLE, η οποία αξιολόγησε το cemdisiran, χορηγούμενο υποδορίως κάθε 12 εβδομάδες, σε ενήλικες με συμπτωματική gMG, οι οποίοι μπορούσαν να λαμβάνουν καθιερωμένη ανοσοκατασταλτική θεραπεία σύμφωνα με την κρίση του ερευνητή.

O FDA θα αξιολογήσει την αίτηση νέου φαρμάκου μέσω Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης τον Νοέμβριο του 2026.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του 2027.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Sarclisa (isatuximab) της Sanofi έλαβε άδεια κυκλοφορίας από τη MHRA για υποδόρια χορήγηση, σε συνδυασμό με καθιερωμένα θεραπευτικά σχήματα, για τη θεραπεία ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα.

Το Sarclisa είναι η πρώτη αντικαρκινική θεραπεία στο Ηνωμένο Βασίλειο (αλλά και παγκοσμίως) που θα παρέχει τη δυνατότητα χορήγησης μέσω on-body injector ή μέσω κλασικής χειροκίνητης υποδόριας ένεσης, προσφέροντας δυνητικά μεγαλύτερη ευελιξία στη χορήγηση, τόσο στο σπίτι των ασθενών όσο και στο εξωτερικό ιατρείο.

Η έγκριση του Sarclisa SC, η οποία ακολουθεί θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA, βασίζεται στα αποτελέσματα της pivotal μελέτης Φάσης 3, IRAKLIA, σε ασθενείς με υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα, η οποία κατέδειξε μη κατωτερότητα της υποδόριας μορφής σε σύγκριση με την ενδοφλέβια χορήγηση, καθώς και σε πρόσθετες μελέτες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Ultomiris (ravulizumab) έλαβε Priority Review από τον,FDA για τη θεραπεία της IgA νεφροπάθειας (immunoglobulin A nephropathy, IgAN).

Η συμπληρωματική αίτηση άδειας βιολογικού προϊόντος (sBLA), η οποία υποβλήθηκε από την Alexion, AstraZeneca Rare Disease και έγινε αποδεκτή από τον FDA, βασίζεται σε αποτελέσματα από προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης Φάσης 3, I CAN.

Στη μελέτη I CAN, το Ultomiris κατέδειξε μείωση κατά 46,6% στον λόγο πρωτεΐνης/κρεατινίνης ούρων 24ώρου από την αρχική τιμή την εβδομάδα 34, σε σύγκριση με μείωση 5,6% στους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Αυτό αντιστοιχεί σε προσαρμοσμένη ως προς το placebo θεραπευτική επίδραση της τάξεως του 43,4%.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...