Η BridgeBio Pharma ανακοίνωσε θετικά topline αποτελέσματα από τη μελέτη PROPEL 3, μια παγκόσμια, τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή Φάσης 3, η οποία αξιολόγησε το per os infigratinib σε παιδιά με αχονδροπλασία ηλικίας 3 έως κάτω των 18 ετών με ανοικτές επιφύσεις ανάπτυξης.

Το infigratinib είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία που έχει σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλει άμεσα τη σηματοδότηση του FGFR3, στοχεύοντας έτσι την υποκείμενη παθοφυσιολογία της αχονδροπλασίας και όχι τις δευτερογενείς επιπλοκές της.

Έχει λάβει χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy καθώς και χαρακτηρισμό Orphan Drug από τον FDA.

Η BridgeBio σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση έγκρισης νέου φαρμάκου (New Drug Application – NDA) στον FDA και αίτηση άδειας κυκλοφορίας (Marketing Authorization Application – MAA) στον EMA κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2026.

Επιπλέον, η εταιρεία σκοπεύει να συνεχίσει τη συνεχιζόμενη μελέτη PROPEL Infant & Toddler, η οποία αφορά ασθενείς από τη γέννηση έως ηλικία κάτω των 3 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε στο TSRA-196 τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug. Το TSRA-196 είναι ένα in vivo πρόγραμμα γονιδιακής επεξεργασίας της εταιρείας Tessera Therapeutics, για τη θεραπεία ενηλίκων με ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης (AATD), οι οποίοι είναι ομόζυγοι για το αλληλόμορφο PiZ (PiZZ).

Όπως αναφέρεται σε δελτίο Τύπου της εταιρείας, με ημερομηνία 23 Φεβρουαρίου 2026, το TSRA-196 αναπτύσσεται από κοινού με τη Regeneron και έχει σχεδιαστεί ώστε να διορθώνει με ακρίβεια τη γενετική μετάλλαξη που ευθύνεται για την AATD. Στόχος είναι η αποκατάσταση της παραγωγής λειτουργικής πρωτεΐνης άλφα-1 αντιθρυψίνης (AAT) μέσω μιας εφάπαξ θεραπευτικής παρέμβασης με μακροχρόνια δράση για τους ασθενείς.

Η εταιρεία έλαβε επίσης έγκριση από την Επιτροπή Ηθικής Έρευνας σε Ανθρώπους της Αυστραλίας (Human Research Ethics Committee – HREC) για την έναρξη κλινικής μελέτης φάσης 1/2, με σκοπό την αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και της αποτελεσματικότητας του TSRA-196 σε ενήλικες με ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης (AATD).

Η πρώτη μελέτη σε ανθρώπους (first-in-human), η οποία είναι ανοικτής επισήμανσης (open-label) και πολυεθνική, θα περιλαμβάνει μία εφάπαξ ενδοφλέβια χορήγηση του TSRA-196 και θα παρακολουθεί τους συμμετέχοντες μακροχρόνια ως προς την ασφάλεια και βασικούς βιοδείκτες που σχετίζονται με την έκφραση και τη λειτουργικότητα της άλφα-1 αντιθρυψίνης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Τα αποτελέσματα της παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης, διπλά-τυφλής, ελεγχόμενης με ενεργό συγκριτικό φάρμακο και εικονικό φάρμακο, μελέτης φάσης 2b, ELEVATE IPF, με εύρος δόσεων (dose-ranging), ανέδειξαν το διαφοροποιημένο προφίλ του deupirfenidone.

Στη μελέτη αυτή, οι συμμετέχοντες που έλαβαν deupirfenidone 825 mg τρεις φορές ημερησίως (TID) παρουσίασαν βραδύτερο ρυθμό μείωσης της πνευμονικής λειτουργίας στις 26 εβδομάδες σε σύγκριση με όσους έλαβαν την εγκεκριμένη από τον FDA δόση pirfenidone 801 mg TID ή placebo.

Το πρώτο εξάμηνο του 2026 προγραμματίζεται η έναρξη μελέτης φάσης 3.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το PBGENE-DMD, η υπό έρευνα in vivo γονιδιακή θεραπεία επεξεργασίας γονιδιώματος της Precision BioSciences για περιπατητικούς ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD), πέτυχε ένα σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο.

Ο FDA εξέδωσε πρόσφατα ειδοποίηση “Study May Proceed”. Η απόφαση αυτή επιτρέπει στην εταιρεία να ξεκινήσει τις διαδικασίες με τις Επιτροπές Δεοντολογίας (Institutional Review Board – IRB) και να ενεργοποιήσει τα κέντρα κλινικών μελετών για τη μελέτη φάσης 1/2, FUNCTION-DMD.

Το PBGENE-DMD έχει σχεδιαστεί ώστε να αποκαθιστά μια σχεδόν πλήρους μήκους δυστροφίνη, με τη δυνατότητα να προσφέρει σημαντικά λειτουργικά οφέλη. Η μελέτη FUNCTION-DMD θα συμπεριλάβει αγόρια με DMD που φέρουν μεταλλάξεις στα εξώνια 45 έως 55 του γονιδίου DMD, μια ομάδα που αντιστοιχεί περίπου στο 60% των περιστατικών DMD.

Η μελέτη θα αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Τα καταληκτικά σημεία αποτελεσματικότητας θα περιλαμβάνουν την έκφραση της πρωτεΐνης δυστροφίνης και λειτουργικές κλινικές εκβάσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...